أروهيد فارماسوتيكالز تعلن عن بيانات إيجابية مبكرة لتجارب علاج ألزهايمر

أصدرت شركة أروهيد فارماسوتيكالز (NASDAQ:ARWR) نتائج سريرية أولية للمرحلة 1/2a لعقار ARO-MAPT، وهو علاج تجريبي بتداخل الحمض النووي الريبي (RNA) يستهدف مرض ألزهايمر واضطرابات بروتين تاو ذات الصلة. وفي المشاركين الأصحاء بالدراسة، حققت الحقن تحت الجلد للعلاج انخفاضات كبيرة في مستويات بروتين تاو في السائل الشوكي. وأدت الجرعات العالية إلى خفض متوسط في مستويات تاو بنسبة 73% بحلول اليوم 105، مع انخفاض أقصى بلغ 85%.

توفر التجربة أول إثبات سريري على أن المنصة المبتكرة للشركة يمكنها إيصال الحمض النووي الريبي المقتطع الصغير عبر الحاجز الدموي الدماغي لتقليل التعبير الجيني المستهدف داخل الدماغ. ويُعد تقليل إنتاج بروتين تاو أمرًا بالغ الأهمية لأن تراكم تاو غير الطبيعي يُعتبر سببًا رئيسيًا للأمراض التنكسية العصبيّة مثل ألزهايمر. بالإضافة إلى ذلك، يشير تثبيط البروتين المستمر بعد 90 يومًا من الجرعة الأخيرة إلى أن الدواء يمكن أن يدعم جدول جرعات مريحًا بمعدل مرة كل ثلاثة أشهر أو أقل. تم تحمّل العلاج بشكل جيد عمومًا، مع وجود آثار جانبية خفيفة في المقام الأول وعدم الإبلاغ عن أي أحداث عكسية خطيرة أو حالات وفاة.

يجري الباحثون حاليًا الجزء الثاني من الدراسة لتقييم كيفية تأثير ARO-MAPT على الوظيفة الإدراكية وتطور المرض لدى المرضى الفعليين. وتعمل أروهيد فارماسوتيكالز بفعالية على تسجيل الأفراد المصابين بمرض ألزهايمر في مراحله المبكرة مع استكمال الجرعات لمجموعات المتطوعين الأصحاء. وعقب هذا الإعلان، ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 1.32% لتصل إلى 58.90 دولارًا.