Arrowhead Pharmaceuticals présente des données de Phase 1/2a pour son candidat contre l'Alzheimer

14 oct., 11:30 UTCMitigéImpact fort

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) a annoncé les résultats intermédiaires d'un essai de Phase 1/2a pour ARO-MAPT, un médicament expérimental d'interférence ARN développé pour la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies. Chez des volontaires sains, l'administration sous-cutanée d'ARO-MAPT a permis d'obtenir une réduction moyenne de 73 % de la protéine tau totale dans le liquide céphalorachidien au 105e jour, avec des réductions maximales atteignant 85 %.

Ces résultats démontrent l'administration clinique d'une thérapie par interférence ARN à travers la barrière hémato-encéphalique pour réduire l'activité du gène cible dans le système nerveux central. L'accumulation de protéine tau est une caractéristique principale de plusieurs affections neurodégénératives. Le candidat a été globalement bien toléré, avec des effets secondaires principalement légers signalés, notamment des réactions au site d'injection, des maux de tête, une infection des voies respiratoires supérieures et des douleurs dorsales, sans aucun événement indésirable grave lié au traitement.

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) a terminé le recrutement des cohortes de volontaires sains et fait progresser le recrutement de patients dans les cohortes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce, des mises à jour des données étant prévues pour 2027. La société entame également des discussions réglementaires pour des essais dans d'autres maladies neurodégénératives.

Points clés

ARO-MAPT a obtenu une réduction moyenne de la protéine tau allant jusqu'à 73 % au 105e jour chez des volontaires sains, les réductions maximales atteignant 85 %.
L'essai a fourni une validation clinique pour l'administration de molécules d'interférence ARN à travers la barrière hémato-encéphalique ciblant les gènes cérébraux.
Le candidat médicament a été globalement bien toléré avec des effets secondaires principalement légers et aucun événement indésirable grave lié au traitement.
Le recrutement des patients se poursuit dans les cohortes atteintes d'Alzheimer précoce, d'autres mises à jour de données étant attendues en 2027.

Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org

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Questions et réponses

Qu'a démontré l'essai d'ARO-MAPT d'Arrowhead ?

L'administration sous-cutanée d'ARO-MAPT a obtenu une réduction moyenne allant jusqu'à 73 % de la protéine tau totale dans le liquide céphalorachidien au 105e jour, avec une réduction maximale de 85 % chez les volontaires sains.

Quels étaient les effets secondaires courants d'ARO-MAPT ?

Les effets secondaires étaient principalement légers et comprenaient des réactions au site d'injection, des hématomes dus à la ponction vasculaire, des infections des voies respiratoires supérieures, des maux de dos et des maux de tête. Aucun événement indésirable grave n'a été signalé.

Quand Arrowhead publiera-t-elle d'autres données cliniques sur ARO-MAPT ?

Arrowhead recrute des patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce et prévoit de partager des mises à jour de données en 2027.