Arrowhead Pharmaceuticals presenta datos positivos de ensayo inicial para tratamiento de Alzheimer

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) publicó los resultados clínicos preliminares de Fase 1/2a de ARO-MAPT, una terapia experimental de interferencia por ARN dirigida a la enfermedad de Alzheimer y trastornos relacionados con la proteína tau. En participantes sanos del estudio, las inyecciones subcutáneas de la terapia lograron reducciones sustanciales en los niveles de proteína tau en el líquido cefalorraquídeo. Las dosis altas redujeron los niveles de tau en un promedio del 73 % para el día 105, con una disminución máxima del 85 %.

El ensayo proporciona la primera validación clínica de que la nueva plataforma de la empresa puede transportar ARN de interferencia pequeño a través de la barrera hematoencefálica para reducir la expresión génica objetivo dentro del cerebro. Reducir la producción de proteína tau es relevante porque la acumulación anormal de tau es una de las causas principales de afecciones neurodegenerativas como el Alzheimer. Además, la supresión prolongada de la proteína 90 días después de la última dosis indica que el medicamento podría respaldar un esquema de administración conveniente de una vez cada tres meses o menos. La terapia fue generalmente bien tolerada, con efectos secundarios principalmente leves y sin que se notificaran eventos adversos graves ni muertes.

Los investigadores están llevando a cabo la Parte 2 del estudio para evaluar cómo impacta ARO-MAPT en la función cognitiva y la progresión de la enfermedad en pacientes reales. Arrowhead Pharmaceuticals está inscribiendo activamente a personas con Alzheimer en etapa temprana mientras completa la dosificación para grupos de voluntarios sanos. Tras el anuncio, las acciones de la empresa subieron un 1,32 % a $58,90.