アローヘッド・ファーマシューティカルズ、アルツハイマー病治療薬の初期治験で好結果を発表

アローヘッド・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:ARWR）は、アルツハイマー病および関連するタウタンパク質異常症を対象としたRNA干渉実験薬「ARO-MAPT」の第1/2a相臨床試験の中間結果を公表しました。健康な被験者を対象とした本試験では、同療法の皮下注射により髄液中のタウタンパク質レベルが大幅に低下しました。高用量群では105日目までにタウレベルが平均73%減少し、最大減少率は85%に達しました。

この治験は、同社の新規プラットフォームが小分子干渉RNAを血液脳関門を通過させて届け、脳内の標的遺伝子発現を抑制できることを臨床的に初めて実証したものです。異常なタウタンパク質の蓄積はアルツハイマー病などの神経変性疾患の主な原因であるため、タウタンパク質の生成を減らすことは重要です。さらに、最終投与から90日後もタンパク質抑制が持続したことは、同薬が3ヶ月に1回以下の便利な投与スケジュールを支援できる可能性を示しています。本療法は概して良好な耐容性を示し、副作用は主に軽度であり、重篤な副反応や死亡は報告されませんでした。

研究者は現在、実際の患者におけるARO-MAPTの認知機能および病勢進行への影響を評価するため、研究の第2部を実施しています。アローヘッド・ファーマシューティカルズは、健康ボランティアグループへの投与を完了する一方で、初期段階のアルツハイマー病患者を積極的に登録しています。この発表を受けて、同社の株価は1.32%上昇し58.90ドルとなりました。