Arrowhead Pharmaceuticals rapporte une réduction de la protéine tau allant jusqu'à 85 % dans un essai précoce

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) a publié les résultats intermédiaires de l'essai de phase 1/2a pour son médicament expérimental ARO-MAPT, qui a démontré des réductions significatives des niveaux de protéine tau chez des volontaires sains. Administrée par injection sous-cutanée, la thérapie a atteint une réduction totale moyenne de la protéine tau allant jusqu'à 73 % dans le liquide céphalorachidien au jour 105, avec des baisses maximales atteignant 85 %. Les premiers résultats de tolérance ont montré que le médicament était généralement bien toléré.

Cet essai constitue une première étape dans la validation de la plateforme de vectorisation de l'ARN d'interférence ciblant le système nerveux central de l'entreprise. Atteindre l'engagement de la cible via une injection sous-cutanée pourrait offrir une voie moins invasive pour traiter les marqueurs de maladies neurologiques. À la suite de cette annonce, l'action d'Arrowhead Pharmaceuticals a baissé de 4,28 % pour s'établir à 58,13 $ à la clôture de la séance.

À l'avenir, l'impact clinique à long terme reste à déterminer au fur et à mesure que les essais sur les patients progressent. Arrowhead prévoit de publier les résultats concernant les patients atteints de la maladie d'Alzheimer en 2027, et la direction organise aujourd'hui un webinaire de questions-réponses pour discuter de ces conclusions intermédiaires.