بريدجبايو فارما تعلن عن بيانات إيجابية للمرحلة الثالثة لدواء إنكاليريت وتمنح الجرعة للمريض الأول في تجربة جديدة

قدمت شركة بريدجبايو فارما (BridgeBio Pharma, Inc. - BBIO) بيانات سريرية تظهر أن عقارها التجريبي إنكاليريت (encaleret) استعاد إفراز هرمون جارات الدرق الطبيعي وزاد من معدل دوران العظام لدى المرضى الذين يعانون من نقص كالسيوم الدم الوراثي السائد من النوع 1 (ADH1). في التجربة السريرية من المرحلة الثالثة التي استمرت 24 أسبوعاً، حقق 91% من المشاركين الذين عولجوا بدواء إنكاليريت مستويات إفراز هرموني طبيعية مقارنة بـ 0% تحت العلاج القياسي، بينما أبلغ كل مريض تناول إنكاليريت عن تحسن في أعراض واحدة على الأقل.

وتشير النتائج إلى أن إنكاليريت يستهدف السبب الأساسي لمرض ADH1 بدلاً من الاقتصار على إدارة مستويات الكالسيوم في الدم. وشهد المرضى الذين تلقوا إنكاليريت انخفاضاً ملحوظاً في الإرهاق والتقلصات العضلية وضبابية الدماغ، إلى جانب تحسن الأداء اليومي مقارنة بالعلاجات التقليدية.

تراجع الهيئات التنظيمية دواء إنكاليريت لعلاج ADH1، حيث منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مراجعة أولوية وحددت تاريخ الإجراء المستهدف في 8 مايو 2027. وفي الوقت نفسه، بدأت بريدجبايو بإعطاء الجرعات للمشاركين في تجربة منفصلة من المرحلة الثالثة لتقييم إنكاليريت لعلاج قصور جارات الدرق المزمن.