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Parabilis Medicines启动Zolucatetide治疗家族性腺瘤性息肉病的剂量递增研究

分歧中等影响

Parabilis Medicines, Inc.(NASDAQ:PBLS)已启动一个剂量递增临床队列,用于评估其核心候选药物zolucatetide在家族性腺瘤性息肉病(FAP)成年患者中的疗效。这一新患者群体是一项正在进行的1/2期、多中心、开放标签试验的一部分,该试验旨在测试该药物在由Wnt/beta-catenin信号通路驱动的多种疾病中的效果。该研究重点关注具有明确APC基因突变、先前接受过结肠切除术且具有可测量十二指肠息肉负荷的患者。

FAP是一种罕见的遗传性疾病,会导致消化道内形成数百至数千个癌前息肉,使患者面临罹患胃肠道癌症的严重风险。由于目前尚无针对该疾病获批的全身性治疗方案,患者必须依赖终身监测和反复的手术治疗。Zolucatetide通过直接抑制beta-catenin:TCF相互作用来针对疾病的底层生物学机制。试验的早期临床数据表明,十二指肠息肉负荷明显减少,包括患者病情从Spigelman IV期改善至接近正常,或从II期降至I期的病例,同时表现出良好的安全性特征。

投资者和临床医生可期待在2027年第一季度获得该试验中FAP患者的进一步临床数据。Parabilis还计划开展一项评估zolucatetide治疗硬纤维瘤的3期试验,同时推进该候选药物在包括肝细胞癌在内的其他适应症中的研发。在公告发布当天,Parabilis Medicines的股价下跌7.25%,收于26.85美元。

要点

  • Parabilis Medicines启动了一项1/2期剂量递增队列,旨在测试zolucatetide在家族性腺瘤性息肉病成年患者中的疗效。
  • Zolucatetide直接抑制beta-catenin:TCF相互作用,以解决FAP息肉形成的根源性基因驱动因素。
  • 早期临床数据表明,FAP患者的十二指肠息肉负荷显著减少,同时展现出良好的安全性特征。
  • 面向FAP患者的额外1/2期试验数据计划于2027年第一季度公布。
  • Parabilis Medicines(NASDAQ:PBLS)的股价在公告当天下跌7.25%,降至26.85美元。

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问答

什么是zolucatetide,它是如何发挥作用的?

Zolucatetide是由Parabilis Medicines开发的一种在研肽类药物,可直接抑制beta-catenin:TCF相互作用,阻断驱动癌前息肉和肿瘤形成的基因通路。

什么是家族性腺瘤性息肉病?

家族性腺瘤性息肉病(FAP)是一种由APC基因突变引起的遗传性疾病。它会导致形成数百或数千个胃肠道癌前息肉,若未经手术或治疗,会带来极高的患癌风险。

Parabilis Medicines将于何时发布zolucatetide的更多临床数据?

Parabilis Medicines预计将于2027年第一季度公布正在进行的1/2期试验中FAP患者的额外数据。