Parabilis Medicines lance une étude de recherche de dose sur le zolucatetide dans la polypose adénomateuse familiale

Parabilis Medicines, Inc. (NASDAQ:PBLS) a lancé une cohorte clinique de recherche de dose évaluant son principal candidat-médicament, le zolucatetide, chez des adultes atteints de polypose adénomateuse familiale (PAF). Ce nouveau groupe de patients fait partie d'un essai de Phase 1/2 multicentrique et ouvert en cours, testant le médicament dans diverses maladies induites par la voie de signalisation Wnt/bêta-caténine. L'étude se concentre sur des patients présentant une mutation documentée du gène APC, ayant déjà subi une colectomie et présentant une charge mesurable de polyppes duodénaux.

La PAF est une maladie génétique rare qui entraîne la formation de centaines à des milliers de polyppes précancéreux dans le tube digestif, exposant les patients à un risque élevé de développer un cancer gastro-intestinal. Comme aucun traitement systémique n'est actuellement approuvé pour cette affection, les patients doivent compter sur une surveillance à vie et des interventions chirurgicales répétées. Le zolucatetide cible la biologie sous-jacente de la maladie en inhibant directement l'interaction bêta-caténine:TCF. Les premières données cliniques de l'essai ont montré des réductions notables de la charge de polyppes duodénaux, y compris des cas où les patients sont passés du stade IV de Spigelman à un état quasi normal ou du stade II au stade I, avec un profil de tolérance favorable.

Les investisseurs et les cliniciens peuvent s'attendre à d'autres données cliniques sur les patients atteints de PAF dans le cadre de cet essai au cours du premier trimestre 2027. Parabilis planifie également un essai de Phase 3 évaluant le zolucatetide dans les tumeurs desmoïdes tout en faisant progresser ce candidat dans d'autres indications, notamment le carcinome hépatocellulaire. Les actions de Parabilis Medicines ont chuté de 7,25 % à 26,85 $ le jour de l'annonce.