Parabilis Medicines Inicia Estudo de Intervalo de Dose do Zolucatetide na Polipose Adenomatosa Familiar

A Parabilis Medicines, Inc. (NASDAQ:PBLS) iniciou uma coorte clínica de intervalo de dose para avaliar seu principal candidato a fármaco, o zolucatetide, em adultos com polipose adenomatosa familiar (PAF). O novo grupo de pacientes faz parte de um ensaio multicêntrico, aberto de Fase 1/2 em andamento, que testa o medicamento em doenças impulsionadas pela via de sinalização Wnt/beta-catenina. O estudo concentra-se em pacientes com uma mutação APC documentada que foram previamente submetidos a uma colectomia e possuem uma carga mensurável de pólipos duodenais.

A PAF é um distúrbio genético raro que causa a formação de centenas a milhares de pólipos pré-cancerosos no trato digestivo, colocando os pacientes em risco grave de desenvolver câncer gastrointestinal. Como nenhum tratamento sistêmico está aprovado atualmente para essa condição, os pacientes precisam recorrer ao monitoramento vitalício e a procedimentos cirúrgicos repetidos. O zolucatetide visa a biologia subjacente da doença, inibindo diretamente a interação beta-catenina:TCF. Dados clínicos iniciais do ensaio mostraram reduções notáveis na carga de pólipos duodenais, incluindo casos em que os pacientes passaram do Estágio IV de Spigelman para um nível quase normal ou do Estágio II para o Estágio I, com um perfil de segurança favorável.

Investidores e médicos podem esperar dados clínicos adicionais de pacientes com PAF no ensaio durante o primeiro trimestre de 2027. A Parabilis também está planejando um ensaio de Fase 3 para avaliar o zolucatetide em tumores desmoides, enquanto avança com o candidato em outras indicações, incluindo o carcinoma hepatocelular. As ações da Parabilis Medicines caíram 7,25%, para US$ 26,85, no dia do anúncio.