パラビリス・メディシンズ、家族性大腸腺腫症を対象としたゾルカテチドの用量設定試験を開始

Parabilis Medicines, Inc.（NASDAQ:PBLS）は、家族性大腸腺腫症（FAP）の成人患者を対象に、リード新薬候補であるゾルカテチド（zolucatetide）を評価する用量設定臨床コホートを開始しました。この新しい患者グループは、Wnt/ベータカテニンシグナル伝達経路によって引き起こされる疾患全体で同薬を検証する、進行中の第1/2相多施設共同オープンラベル試験の一部です。本研究は、APC遺伝子変異が確認され、過去に大腸全摘術を受け、測定可能な十二指腸ポリープ病変を有する患者に焦点を当てています。

FAPは、消化管内に数百から数千の癌前駆病変ポリープが形成される稀な遺伝性疾患であり、患者を消化器系がんの発症という深刻なリスクに晒します。現在、この疾患に対して承認された全身療法が存在しないため、患者は生涯にわたるモニタリングと繰り返しの外科的手術に頼らざるを得ません。ゾルカテチドは、ベータカテニン:TCF相互作用を直接阻害することで、疾患の根本的な生物学的要因を標的とします。同試験からの初期臨床データでは、スピゲルマン分類（Spigelman Stage）でステージIVからほぼ正常、またはステージIIからステージIへと改善した症例を含め、良好な安全性プロファイルとともに十二指腸ポリープ病変の顕著な減少が示されました。

投資家および臨床医は、2027年第1四半期中に同試験のFAP患者からのさらなる臨床データが公開されることを期待できます。Parabilisはまた、デスモイド腫瘍におけるゾルカテチドを評価する第3相試験を計画しているほか、肝細胞がんを含む他の適応症でも同候補薬の開発を進めています。発表当日、Parabilis Medicinesの株価は7.25%下落し、26.85ドルとなりました。