Parabilis Medicines inicia un estudio de escala de dosis de zolucatetide en poliposis adenomatosa familiar

Parabilis Medicines, Inc. (NASDAQ:PBLS) ha iniciado una cohorte clínica de escala de dosis para evaluar su principal fármaco candidato, el zolucatetide, en adultos con poliposis adenomatosa familiar (PAF). El nuevo grupo de pacientes forma parte de un ensayo de Fase 1/2 multicéntrico y abierto en curso que prueba el fármaco en enfermedades impulsadas por la vía de señalización Wnt/beta-catenina. El estudio se centra en pacientes con una mutación documentada en el gen APC que previamente se han sometido a una colectomía y presentan una carga medible de pólipos duodenales.

La PAF es un trastorno genético raro que causa la formación de cientos a miles de pólipos precancerosos en el tracto digestivo, lo que expone a los pacientes a un riesgo grave de desarrollar cáncer gastrointestinal. Debido a que actualmente no hay tratamientos sistémicos aprobados para esta afección, los pacientes deben depender de una supervisión de por vida y de repetidos procedimientos quirúrgicos. El zolucatetide ataca la biología subyacente de la enfermedad inhibiendo directamente la interacción beta-catenina:TCF. Los datos clínicos preliminares del ensayo mostraron reducciones notables en la carga de pólipos duodenales, incluidos casos en que los pacientes pasaron del estadio IV de Spigelman a un nivel casi normal o del estadio II al estadio I, con un perfil de seguridad favorable.

Inversores y clínicos pueden esperar más datos clínicos de pacientes con PAF en el ensayo durante el primer trimestre de 2027. Parabilis también está planificando un ensayo de Fase 3 para evaluar el zolucatetide en tumores desmoides, mientras avanza con el candidato en otras indicaciones, incluido el carcinoma hepatocelular. Las acciones de Parabilis Medicines cayeron un 7,25% a 26,85 $ el día del anuncio.