Disc Medicine的Bitopertin 3期临床试验达到EPP的主要和次要终点
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) 宣布了其关键性 3 期 APOLLO 临床试验的积极顶线结果。该试验旨在评估口服 bitopertin 在成人及青少年红细胞生成性原卟啉症（EPP，包括 X 连锁原卟啉症 XLP）患者中的疗效。这项包含 183 名患者的试验达到了两个共同主要终点以及所有次要终点，在所有关键疗效指标上均显示出较安慰剂具有统计学显著性。
EPP 是一种罕见的遗传性疾病，由于体内积聚具有毒性的原卟啉 IX，导致患者在阳光照射下出现剧烈疼痛和皮肤反应。每天服用一次 60 mg 剂量 bitopertin 的患者，在第六个月时，血液原卟啉 IX 水平较安慰剂组降低了 41.4%，并且在光照下的无痛时间平均增加了 12.2 小时。该药物总体耐受性良好，最常见的不良反应为头晕，未报告高级别不良事件。
根据试验结果，Disc Medicine 计划在 2026 年底前重新向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。预计监管部门将在 2027 年年中做出决定，而详细的研究结果将在即将来临的医学会议上公布。
要点
- Bitopertin 的 3 期 APOLLO 试验在 183 名红细胞生成性原卟啉症患者中达到了所有主要和次要终点。
- 与安慰剂相比，Bitopertin 使血液原卟啉 IX 降低了 41.4%，每月新增 12.2 小时的无痛光照时间。
- Bitopertin 总体耐受性良好，头晕是最常见的不良事件，未出现 3 级或以上的治疗相关副作用。
- Disc Medicine 计划在 2026 年底前重新向美国 FDA 提交新药申请，预计将于 2027 年年中获得监管决定。
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Disc Medicine 的 3 期 APOLLO 试验结果如何？
3 期 APOLLO 试验达到了所有主要和次要终点。与安慰剂相比，bitopertin 使血液 PPIX 降低了 41.4%，每月无痛光照时间增加了 12.2 小时。
Disc Medicine 计划何时寻求 FDA 对 bitopertin 的批准？
Disc Medicine 计划在 2026 年底前重新向美国 FDA 提交新药申请，预计在 2027 年年中获得监管决定。
bitopertin 研究中观察到了哪些副作用？
bitopertin 总体耐受性良好。头晕是最常见的不良事件，发生在 50% 的患者中，均为轻度或中度，没有发生 3 级以上的不良事件。