Estudo de Fase 3 da Disc Medicine com Bitopertina Atinge Desfechos Primários e Secundários na PPE
A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) anunciou resultados preliminares positivos do seu estudo crucial de Fase 3 APOLLO, que avaliou a bitopertina oral em adultos e adolescentes com protoporfiria eritropoietica (PPE), incluindo protoporfiria ligada ao X (XLP). O estudo com 183 pacientes atingiu ambos os desfechos co-primários e todos os desfechos secundários, demonstrando significância estatística em relação ao placebo em todas as principais medidas de eficácia.
A PPE é um distúrbio genético raro que causa dores intensas e reações cutâneas após a exposição à luz solar devido ao acúmulo de protoporfirina IX tóxica. Pacientes que tomaram uma dose diária de 60 mg de bitopertina alcançaram uma redução de 41,4% nos níveis sanguíneos de protoporfirina IX em comparação ao placebo e ganharam uma média de 12,2 horas adicionais de tempo sem dor sob a luz durante o sexto mês. O medicamento foi geralmente bem tolerado, sendo a tontura o efeito colateral mais frequente, sem relatos de eventos adversos graves.
Após os resultados do estudo, a Disc Medicine planeja ressubmeter um pedido de aprovação de novo medicamento (New Drug Application) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA até o final de 2026. Uma decisão regulatória é aguardada para meados de 2027, enquanto as conclusões detalhadas do estudo serão apresentadas em um próximo congresso médico.
Pontos principais
- O estudo de Fase 3 APOLLO da bitopertina atingiu todos os desfechos primários e secundários em 183 pacientes com protoporfiria eritropoietica.
- A bitopertina reduziu a protoporfirina IX no sangue em 41,4% e adicionou 12,2 horas mensais de exposição à luz sem dor em comparação ao placebo.
- A bitopertina foi geralmente bem tolerada, com tontura sendo o evento adverso mais comum e sem efeitos colaterais decorrentes do tratamento de Grau 3 ou superior.
- A Disc Medicine planeja ressubmeter o pedido de aprovação de novo medicamento à FDA dos EUA até o final de 2026, com decisão esperada para meados de 2027.
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Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados do estudo de Fase 3 APOLLO da Disc Medicine?
O estudo de Fase 3 APOLLO atingiu todos os desfechos primários e secundários, mostrando uma redução de 41,4% na PPIX sanguínea e 12,2 horas mensais adicionais de exposição à luz sem dor para a bitopertina em comparação ao placebo.
Quando a Disc Medicine planeja buscar a aprovação da FDA para a bitopertina?
A Disc Medicine planeja ressubmeter o pedido de aprovação de novo medicamento à FDA dos EUA até o final de 2026, prevendo uma decisão regulatória para meados de 2027.
Quais efeitos colaterais foram observados no estudo da bitopertina?
A bitopertina foi geralmente bem tolerada. A tontura foi o evento adverso mais comum, ocorrendo em 50% dos pacientes, sendo de intensidade leve a moderada, sem eventos adversos acima do Grau 3.