L'essai de Phase 3 sur la bitopertine de Disc Medicine atteint ses critères d'évaluation principaux et secondaires dans la PPE
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) a publié des résultats préliminaires positifs issus de son essai pivot de Phase 3 APOLLO évaluant la bitopertine orale chez des adultes et adolescents atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE), y compris la protoporphyrie liée à l'X (XLP). L'essai mené auprès de 183 patients a atteint ses deux critères d'évaluation co-principaux ainsi que l'ensemble des critères secondaires, démontrant une significativité statistique par rapport au placebo sur toutes les mesures d'efficacité clés.
La PPE est une maladie génétique rare provoquant de sévères douleurs et des réactions cutanées lors de l'exposition à la lumière du soleil en raison de l'accumulation de protoporphyrine IX toxique. Les patients prenant une dose quotidienne de 60 mg de bitopertine ont obtenu une réduction de 41,4 % du taux sanguin de protoporphyrine IX par rapport au placebo et ont gagné en moyenne 12,2 heures supplémentaires d'exposition à la lumière sans douleur au cours du sixième mois. Le médicament a été généralement bien toléré, le vertige étant l'effet secondaire le plus fréquent, et aucun événement indésirable de grade élevé n'a été signalé.
À la suite des résultats de l'essai, Disc Medicine prévoit de soumettre à nouveau une demande d'autorisation de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'ici la fin de l'année 2026. Une décision réglementaire est attendue pour la mi-2027, tandis que les résultats détaillés de l'étude seront présentés lors d'une prochaine conférence médicale.
Points clés
- L'essai de Phase 3 APOLLO sur la bitopertine a atteint tous ses critères principaux et secondaires chez 183 patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique.
- La bitopertine a réduit la protoporphyrine IX sanguine de 41,4 % et ajouté 12,2 heures mensuelles de lumière sans douleur par rapport au placebo.
- La bitopertine a été généralement bien tolérée, le vertige étant l'effet indésirable le plus fréquent, sans effet secondaire lié au traitement de Grade 3 ou plus.
- Disc Medicine prévoit de resoumettre une demande de nouveau médicament à la FDA américaine d'ici fin 2026, avec une décision attendue à la mi-2027.
Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org
Comment nous écrivonsAvertissementQuestions et réponses
Quels ont été les résultats de l'essai de Phase 3 APOLLO de Disc Medicine ?
L'essai de Phase 3 APOLLO a atteint tous ses critères principaux et secondaires, montrant une baisse de 41,4 % de la PPIX sanguine et 12,2 heures mensuelles supplémentaires de lumière sans douleur pour la bitopertine par rapport au placebo.
Quand Disc Medicine compte-t-il demander l'approbation de la FDA pour la bitopertine ?
Disc Medicine prévoit de soumettre à nouveau une demande de nouveau médicament à la FDA américaine d'ici la fin de l'année 2026, avec une décision réglementaire attendue pour la mi-2027.
Quels effets secondaires ont été observés dans l'étude sur la bitopertine ?
La bitopertine a été généralement bien tolérée. Les vertiges étaient l'effet indésirable le plus fréquent chez 50 % des patients, légers ou modérés, sans aucun événement indésirable supérieur au Grade 3.