Phase-3-Studie von Disc Medicine zu Bitopertin erreicht primäre und sekundäre Endpunkte bei EPP
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) hat positive Topline-Ergebnisse aus seiner entscheidenden Phase-3-Studie APOLLO bekannt gegeben, in der orales Bitopertin bei Erwachsenen und Jugendlichen mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), einschließlich X-gebundener Protoporphyrie (XLP), untersucht wurde. Die Studie mit 183 Patienten erreichte beide ko-primären Endpunkte sowie alle sekundären Endpunkte und zeigte bei allen wesentlichen Wirksamkeitsparametern eine statistische Signifikanz gegenüber Placebo.
EPP ist eine seltene genetische Erkrankung, die aufgrund der Ansammlung von toxischem Protoporphyrin IX bei Sonnenlichtexposition schwere Schmerzen und Hautreaktionen verursacht. Patienten, die einmal täglich eine Dosis von 60 mg Bitopertin einnahmen, erzielten im sechsten Monat eine Reduktion der Protoporphyrin-IX-Blutwerte um 41,4 % im Vergleich zu Placebo und gewannen durchschnittlich 12,2 zusätzliche schmerzfreie Stunden im Licht. Das Medikament war allgemein gut verträglich; Schwindel war die häufigste Nebenwirkung, und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichtet.
Nach den Studienergebnissen plant Disc Medicine, bis Ende 2026 erneut einen Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel (New Drug Application) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen. Eine behördliche Entscheidung wird bis Mitte 2027 erwartet, während detaillierte Studienergebnisse auf einer bevorstehenden medizinischen Konferenz vorgestellt werden.
Das Wichtigste
- Die Phase-3-Studie APOLLO zu Bitopertin erreichte alle primären und sekundären Endpunkte bei 183 Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie.
- Bitopertin reduzierte das Protoporphyrin IX im Blut um 41,4 % und ermöglichte gegenüber Placebo monatlich 12,2 zusätzliche schmerzfreie Stunden im Licht.
- Bitopertin war allgemein gut verträglich, wobei Schwindel die häufigste Nebenwirkung war und keine behandlungsbedingten Nebenwirkungen vom Grad 3 oder höher auftraten.
- Disc Medicine plant, bis Ende 2026 erneut einen Zulassungsantrag bei der US-FDA einzureichen; eine Entscheidung wird bis Mitte 2027 erwartet.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was waren die Ergebnisse der Phase-3-Studie APOLLO von Disc Medicine?
Die Phase-3-Studie APOLLO erreichte alle primären und sekundären Endpunkte und zeigte für Bitopertin eine Senkung von PPIX im Blut um 41,4 % sowie monatlich 12,2 zusätzliche schmerzfreie Stunden im Licht im Vergleich zu Placebo.
Wann plant Disc Medicine, die FDA-Zulassung für Bitopertin zu beantragen?
Disc Medicine plant, bis Ende 2026 erneut einen Zulassungsantrag bei der US-FDA einzureichen, und rechnet bis Mitte 2027 mit einer behördlichen Entscheidung.
Welche Nebenwirkungen wurden in der Bitopertin-Studie beobachtet?
Bitopertin war allgemein gut verträglich. Schwindel war mit 50 % der Patienten die häufigste Nebenwirkung, die leicht oder mittelschwer ausfiel, ohne unerwünschte Ereignisse über Grad 3.