تجربة المرحلة الثالثة لعقار بيتوبيرتين من شركة ديسك ميديسين تحقق الأهداف الرئيسية والثانوية في علاج EPP
أعلنت شركة Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) عن نتائج أوليّة إيجابية من تجربة المرحلة الثالثة المحورية APOLLO، والتي قيمت عقار بيتوبيرتين (bitopertin) الفموي لدى البالغين والمراهقين المصابين بالبروتوبورفيرية المكونة للكريات الحمر (EPP)، بما في ذلك البروتوبورفيرية المرتبطة بالكروموسوم X (XLP). وحققت التجربة التي شملت 183 مريضًا كلا الهدفين الرئيسيين المزدوجين وجميع الأهداف الثانوية، مظهرة دلالة إحصائية مقارنة بالدواء الوهمي عبر جميع مقاييس الفعالية الرئيسية.
تُعد البروتوبورفيرية المكونة للكريات الحمر (EPP) اضطرابًا جينيًا نادرًا يسبب آلامًا شديدة وتفاعلات جلدية عند التعرض لضوء الشمس نتيجة تراكم البروتوبورفيرين IX السام. وحقق المرضى الذين تناولوا جرعة يومية قدرها 60 مجم من البيتوبيرتين انخفاضًا بنسبة 41.4% في مستويات البروتوبورفيرين IX في الدم مقارنة بالدواء الوهمي، واكتسبوا ما معدله 12.2 ساعة إضافية شهريًا من الوقت الخالي من الألم تحت الضوء خلال الشهر السادس. وكان الدواء يتحمله المرضى بشكل جيد عمومًا، حيث الدوار هو التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث عكسية عالية الدرجة.
وعقب نتائج التجربة، تخطط شركة Disc Medicine لإعادة تقديم طلب تقديم دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بحلول نهاية عام 2026. ومن المتوقع صدور قرار تنظيمي بحلول منتصف عام 2027، بينما سيتم تقديم النتائج التفصيلية للدراسة في مؤتمر طبي قادم.
أهم النقاط
- حققت تجربة المرحلة الثالثة APOLLO لعقار بيتوبيرتين جميع الأهداف الرئيسية والثانوية لدى 183 مريضًا يعانون من البروتوبورفيرية المكونة للكريات الحمر.
- خفّض عقار بيتوبيرتين مستوى البروتوبورفيرين IX في الدم بنسبة 41.4% وأضاف 12.2 ساعة شهريًا من التعرض للضوء دون ألم مقارنة بالدواء الوهمي.
- تميز عقار بيتوبيرتين بتحمل جيد بشكل عام، وكان الدوار العرض الجانبي الأكثر شيوعًا، دون تسجيل آثار جانبية ناتجة عن العلاج من الدرجة الثالثة أو أعلى.
- تخطط ديسك ميديسين لإعادة تقديم طلب دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بحلول نهاية عام 2026، مع توقع صدور القرار بحلول منتصف عام 2027.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هي نتائج تجربة المرحلة الثالثة APOLLO لشركة ديسك ميديسين؟
حققت تجربة المرحلة الثالثة APOLLO جميع الأهداف الرئيسية والثانوية، حيث أظهرت انخفاضًا بنسبة 41.4% في مستوى PPIX في الدم و12.2 ساعة إضافية شهريًا من التعرض للضوء دون ألم لعقار بيتوبيرتين مقارنة بالدواء الوهمي.
متى تخطط شركة ديسك ميديسين لطلب موافقة إدارة الغذاء والدواء على عقار بيتوبيرتين؟
تخطط ديسك ميديسين لإعادة تقديم طلب دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بحلول نهاية عام 2026، وتتوقع صدور قرار تنظيمي بحلول منتصف عام 2027.
ما هي الآثار الجانبية التي لوحظت في دراسة بيتوبيرتين؟
تم التعاطي مع بيتوبيرتين بتحمل جيد بشكل عام. وكان الدوار أكثر الأحداث العكسية شيوعًا حيث ظهر لدى 50% من المرضى، وكان خفيفًا أو متوسطًا، دون تسجيل أي أحداث عكسية أعلى من الدرجة الثالثة.