Disc Medicine 宣布罕见血液病疗法 3 期临床试验获成功
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) 公布了其评估实验性口服药物 bitopertin 用于治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP，包括 X 连锁原卟啉病）患者的 APOLLO 3 期临床试验的积极顶线结果。该疗法是与 Roche Holding Ltd (OTC:RHHBY) 合作开发的，在 12 岁及以上的参与者中达到了所有主要和次要终点。与安慰剂相比，该研究显示在六个月内全血无金属 PPIX 显著降低，且无痛光照时间有所增加。
这项成功的后期试验验证了 bitopertin 作为该公司针对某种罕见血液疾病的主导候选疗法的地位。在研究期间，bitopertin 总体耐受性良好，头晕是被报告的最常见不良反应，影响了 50% 接收该药物的参与者。在公布结果前股价上涨 24% 之后，Disc Medicine 的股票交易在公告发布前暂停。
Disc Medicine 计划在 2026 年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。如果监管审查按预期推进，该公司预计该疗法有望在 2027 年年中获得美国批准。
要点
- Disc Medicine 的 bitopertin 3 期 APOLLO 试验达到了治疗红细胞生成性原卟啉病的所有主要和次要终点。
- 该口服药物与罗氏（Roche）联合开发，在六个月内显著降低了全血无金属 PPIX，并增加了无痛光照时间。
- Bitopertin 在 12 岁及以上患者中耐受性良好，最常见的不良反应为头晕（发生率为 50%）。
- Disc Medicine 计划于 2026 年底前向 FDA 提交申请，并预计可能于 2027 年年中获得批准。
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Disc Medicine 的 bitopertin 3 期试验结果如何？
Bitopertin 在 3 期 APOLLO 试验中 reached 了所有主要和次要终点，与安慰剂相比，显著降低了 EPP 患者的 PPIX 水平并增加了无痛光照时间。
Disc Medicine 预计何时获得 FDA 对 bitopertin 的批准？
Disc Medicine 计划在 2026 年底前向 FDA 提交新药申请，并预计可能在 2027 年年中获得批准。
谁与 Disc Medicine 共同开发了 bitopertin？
Bitopertin 是与罗氏（Roche）合作开发的，用于治疗红细胞生成性原卟啉病。