Disc Medicine relata sucesso em ensaio de Fase 3 para tratamento de doença rara do sangue
A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) relatou resultados preliminares positivos de seu ensaio clínico de Fase 3 APOLLO, que avalia seu medicamento oral experimental, a bitopertina, em pacientes com protoporfiria eritropoiética (PPE), incluindo a protoporfiria ligada ao X. Desenvolvido em parceria com a Roche Holding Ltd (OTC:RHHBY), o tratamento atingiu todos os desfechos primários e secundários em participantes com 12 anos ou mais. O estudo demonstrou reduções estatisticamente significativas de PPIX livre de metal no sangue total e aumento do tempo sem dor exposto à luz ao longo de seis meses em comparação com o placebo.
O ensaio bem-sucedido de fase final valida a bitopertina como o principal candidato terapêutico da empresa para uma condição hematológica rara. A bitopertina foi geralmente bem tolerada durante o estudo, sendo a tontura o efeito colateral mais comum relatado, afetando 50% dos participantes que receberam o medicamento. A negociação das ações da Disc Medicine foi interrompida antes do anúncio, após uma valorização de 24% no preço antes da divulgação dos resultados.
A Disc Medicine planeja submeter um Pedido de Novo Medicamento (New Drug Application) à Food and Drug Administration dos EUA (FDA) até o final de 2026. Se a análise regulatória avançar conforme o esperado, a empresa prevê a potencial aprovação da terapia nos EUA até meados de 2027.
Pontos principais
- O ensaio APOLLO de Fase 3 da bitopertina da Disc Medicine atingiu todos os desfechos primários e secundários para o tratamento da protoporfiria eritropoiética.
- O medicamento oral, co-desenvolvido com a Roche, reduziu significativamente o PPIX livre de metal no sangue total e aumentou a exposição à luz sem dor ao longo de seis meses.
- A bitopertina foi bem tolerada em pacientes com 12 anos ou mais, sendo a tontura o efeito colateral mais comum, com 50%.
- A Disc Medicine planeja submeter um pedido à FDA até o final de 2026 e espera aprovação potencial até meados de 2027.
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Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Quais foram os resultados do ensaio de Fase 3 para a bitopertina da Disc Medicine?
A bitopertina atingiu todos os desfechos primários e secundários no ensaio APOLLO de Fase 3, reduzindo significativamente os níveis de PPIX e aumentando o tempo sem dor exposto à luz para pacientes com PPE em comparação com o placebo.
Quando a Disc Medicine espera a aprovação da FDA para a bitopertina?
A Disc Medicine planeja submeter um Pedido de Novo Medicamento à FDA até o final de 2026 e prevê aprovação potencial até meados de 2027.
Quem desenvolveu a bitopertina com a Disc Medicine?
A bitopertina foi desenvolvida em colaboração com a Roche para o tratamento da protoporfiria eritropoiética.