Disc Medicine reporta éxito en el ensayo de fase 3 para tratamiento de rara enfermedad sanguínea

Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) reportó resultados preliminares positivos de su ensayo clínico de Fase 3 APOLLO, que evalúa su fármaco oral experimental, bitopertina, en pacientes con protoporfiria eritropoyética (PPE), incluida la protoporfiria ligada al cromosoma X. Desarrollado en asociación con Roche Holding Ltd (OTC:RHHBY), el tratamiento cumplió con todos los criterios de valoración primarios y secundarios en participantes de 12 años o más. El estudio demostró reducciones estadísticamente significativas en el PPIX libre de metal en sangre total y un aumento del tiempo sin dolor expuesto a la luz durante seis meses en comparación con el placebo.

El exitoso ensayo en etapa avanzada valida a la bitopertina como el principal candidato terapéutico de la empresa para una rara afección hematológica. La bitopertina fue generalmente bien tolerada durante el estudio, siendo el mareo el efecto secundario más frecuente, que afectó al 50% de los participantes que recibieron el fármaco. La cotización de las acciones de Disc Medicine se suspendió a la espera del anuncio tras un avance del precio del 24% antes de la publicación de los resultados.

Disc Medicine planea presentar una Solicitud de Nuevo Fármaco ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para finales de 2026. Si la revisión regulatoria avanza según lo previsto, la empresa anticipa una posible aprobación del tratamiento en EE. UU. para mediados de 2027.