ديسك ميديسين تعلن نجاح تجربة المرحلة الثالثة لعلاج مرض نادر في الدم
أعلنت شركة Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) عن نتائج رئيسية إيجابية من تجربة المرحلة الثالثة السريرية APOLLO التي تقيّم عقارها التجريبي الفموي bitopertin لدى المرضى المصابين بالبروتوبورفيرية المكونة للكريات الحمر (EPP)، بما في ذلك البروتوبورفيرية المرتبطة بالكروموسوم X. وقد حقق العلاج، الذي تم تطويره بالشراكة مع شركة Roche Holding Ltd (OTC:RHHBY)، جميع أهداف الدراسة الأولية والثانوية لدى المشاركين الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً فما فوق. وأظهرت الدراسة انخفاضاً دالاً إحصائياً في مستويات PPIX الخالي من المعادن في الدم الكامل وزيادة في الوقت الخالي من الألم تحت الضوء على مدى ستة أشهر مقارنة بالدواء الوهمي.
وتؤكد هذه التجربة الناجحة في مرحلتها المتقدمة صلاحية عقار bitopertin كمرشح علاجي رئيسي للشركة لحالة أمراض دم نادرة. وكان bitopertin جلي التحمل بشكل عام خلال الدراسة، حيث كان الدوار هو الأثر الجانبي الأكثر شيوعاً والذي أثر على 50% من المشاركين الذين تلقوا العقار. وتم إيقاف التداول على أسهم Disc Medicine في انتظار الإعلان بعد ارتفاع السعر بنسبة 24% قبل صدور النتائج.
وتخطط شركة Disc Medicine لتقديم طلب دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بحلول نهاية عام 2026. وإذا تقدمت المراجعة التنظيمية كما هو متوقع، تتوقع الشركة الحصول على موافقة محتملة في الولايات المتحدة للعلاج بحلول منتصف عام 2027.
أهم النقاط
- حققت تجربة APOLLO للمرحلة الثالثة لدواء bitopertin من Disc Medicine جميع الأهداف الأولية والثانوية لعلاج البروتوبورفيرية المكونة للكريات الحمر.
- أدى العقار الفموي، المطور بالتعاون مع Roche، إلى خفض PPIX الخالي من المعادن في الدم الكامل بشكل كبير وزيادة التعرض للضوء بدون ألم على مدى ستة أشهر.
- كان bitopertin جيد التحمل لدى المرضى البالغين من العمر 12 عاماً فما فوق، وكان الدوار الأثر الجانبي الأكثر شيوعاً بنسبة 50%.
- تخطط Disc Medicine لتقديم طلب إلى FDA بحلول نهاية عام 2026 وتتوقع الحصول على موافقة محتملة بحلول منتصف عام 2027.
ترجمه ذكاؤنا الاصطناعي من مقالنا الإنجليزي المستند إلى مصادر سوق خبيرة على الويب. قد يحتوي على أخطاء: تحقق من الحقائق قبل أي قرار. الملخصات مكتوبة بواجهة الذكاء الاصطناعي المجانية من FreeTheAI.org
كيف نكتبإخلاء المسؤوليةأسئلة وأجوبة
ما هي نتائج تجربة المرحلة الثالثة لدواء bitopertin من Disc Medicine؟
حقق bitopertin جميع الأهداف الأولية والثانوية في تجربة APOLLO للمرحلة الثالثة، حيث خفض مستويات PPIX بشكل كبير وزاد الوقت الخالي من الألم تحت الضوء لمرضى EPP مقارنة بالدواء الوهمي.
متى تتوقع Disc Medicine الحصول على موافقة FDA لدواء bitopertin؟
تخطط Disc Medicine لتقديم طلب دواء جديد إلى FDA بحلول نهاية عام 2026 وتتوقع موافقة محتملة بحلول منتصف عام 2027.
من الذي طور bitopertin مع Disc Medicine؟
تم تطوير bitopertin بالتعاون مع شركة Roche لعلاج البروتوبورفيرية المكونة للكريات الحمر.