ディスク・メディシン、希少血液疾患治療薬の第3相治験成功を発表
Disc Medicine, Inc.（NASDAQ:IRON）は、試作段階の経口薬ビトペルチン（bitopertin）を、X連鎖性プロトポルフィリン症を含む赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）患者を対象に評価した第3相APOLLO臨床試験の良好なトップライン結果を発表した。Roche Holding Ltd（OTC:RHHBY）との提携により開発された同治療薬は、12歳以上の参加者においてすべての主要評価項目および副次評価項目を達成した。研究では、プラセボと比較して6か月間にわたり、全血中の金属フリーPPIXの統計的に有意な減少と、光照射下での無痛時間の増加が示された。
この成功した最終段階の治験により、ビトペルチンが同社の希少血液疾患向け主要開発候補薬であることが検証された。試験期間中、ビトペルチンの耐容性は概ね良好であり、最も頻繁に報告された副作用はめまいで、同薬を投与された参加者の50%にみられた。Disc Medicineの株式取引は、結果の発表に先立ち24%の株価上昇を記録した後、発表を控えて一時停止された。
Disc Medicineは、2026年末までに米食品医薬品局（FDA）へ新薬承認申請（NDA）を提出する予定である。規制当局による審査が計画通りに進めば、同社は2027年半ばまでに同療法が米国で承認される可能性があると見込んでいる。
ポイント
- Disc Medicineによるビトペルチンの第3相APOLLO試験は、赤芽球性プロトポルフィリン症治療におけるすべての主要評価項目および副次評価項目を達成した。
- ロシュと共同開発された経口薬は、6か月間にわたり全血中の金属フリーPPIXを大幅に減少させ、無痛での光照射時間を増加させた。
- ビトペルチンは12歳以上の患者において良好な耐容性を示し、最も一般的な副作用はめまいで50%であった。
- Disc Medicineは2026年後半までにFDA申請を行い、2027年半ばまでの承認可能性を予想している。
Web 上の専門的な市場情報をもとにした英語の記事を、当社の AI が翻訳しました。誤りを含む場合があります。行動の前に事実をご確認ください。 要約は次の無料 AI API で作成： FreeTheAI.org
記事の作り方免責事項よくある質問
Disc Medicineのビトペルチンの第3相治験結果はどのようなものでしたか？
ビトペルチンは第3相APOLLO試験においてすべての主要評価項目および副次評価項目を達成し、プラセボと比較してEPP患者のPPIXレベルを大幅に低下させ、光照射下での無痛時間を増加させました。
Disc MedicineはいつビトペルチンのFDA承認を見込んでいますか？
Disc Medicineは2026年末までにFDAへ新薬承認申請を提出する予定であり、2027年半ばまでの承認の可能性を見込んでいます。
誰がDisc Medicineとともにビトペルチンを開発しましたか？
ビトペルチンは赤芽球性プロトポルフィリン症の治療のために、ロシュ（Roche）との協力のもと開発されました。