Disc Medicine meldet Erfolge in Phase-3-Studie zur Behandlung seltener Blutkrankheit
Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) hat positive Topline-Ergebnisse aus seiner klinischen Phase-3-Studie APOLLO bekannt gegeben. In der Studie wurde das experimentelle orale Medikament Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP), einschließlich x-chromosomal gebundener Protoporphyrie, untersucht. Das in Partnerschaft mit Roche Holding Ltd (OTC:RHHBY) entwickelte Präparat erreichte alle primären und sekundären Endpunkte bei Teilnehmern ab 12 Jahren. Die Studie zeigte im Vergleich zu Placebo über sechs Monate statistisch signifikante Senkungen des metallfreien PPIX im Vollblut sowie eine längere schmerzfreie Zeit im Licht.
Die erfolgreiche Studie der späten Phase bestätigt Bitopertin als führenden therapeutischen Kandidaten des Unternehmens für eine seltene hämatologische Erkrankung. Bitopertin war während der Studie im Allgemeinen gut verträglich, wobei Schwindel als häufigste Nebenwirkung gemeldet wurde und 50 % der Teilnehmer betraf, die das Medikament erhielten. Der Handel mit Aktien von Disc Medicine wurde vor der Ankündigung ausgesetzt, nachdem der Kurs vor der Veröffentlichung um 24 % gestiegen war.
Disc Medicine plant, bis Ende 2026 einen Zulassungsantrag für ein neues Medikament (New Drug Application) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen. Wenn die behördliche Prüfung wie erwartet verläuft, rechnet das Unternehmen mit einer möglichen Zulassung der Therapie in den USA bis Mitte 2027.
Das Wichtigste
- Die Phase-3-Studie APOLLO von Disc Medicine zu Bitopertin erreichte alle primären und sekundären Endpunkte zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie.
- Das gemeinsam mit Roche entwickelte orale Medikament reduzierte das metallfreie PPIX im Vollblut signifikant und verlängerte die schmerzfreie Lichtexposition über sechs Monate.
- Bitopertin war bei Patienten ab 12 Jahren gut verträglich, wobei Schwindel mit 50 % die häufigste Nebenwirkung war.
- Disc Medicine plant, bis Ende 2026 einen Antrag bei der FDA einzureichen, und erwartet eine mögliche Zulassung bis Mitte 2027.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Ergebnisse der Phase-3-Studie für Bitopertin von Disc Medicine aus?
Bitopertin erreichte in der Phase-3-Studie APOLLO alle primären und sekundären Endpunkte, senkte die PPIX-Werte signifikant und verlängerte die schmerzfreie Zeit im Licht für EPP-Patienten im Vergleich zu Placebo.
Wann erwartet Disc Medicine die FDA-Zulassung für Bitopertin?
Disc Medicine plant, bis Ende 2026 einen Zulassungsantrag bei der FDA einzureichen, und rechnet mit einer möglichen Zulassung bis Mitte 2027.
Wer hat Bitopertin zusammen mit Disc Medicine entwickelt?
Bitopertin wurde in Zusammenarbeit mit Roche für die Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie entwickelt.