Disc Medicine annonce des résultats de phase 3 positifs pour un traitement contre une maladie rare du sang

Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON) a publié des résultats préliminaires positifs de son essai clinique de Phase 3 APOLLO évaluant son médicament oral expérimental, la bitopertine, chez des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE), y compris la protoporphyrie liée à l'X. Développé en partenariat avec Roche Holding Ltd (OTC:RHHBY), le traitement a atteint tous ses critères d'évaluation principaux et secondaires chez les participants âgés de 12 ans et plus. L'étude a démontré des réductions statistiquement significatives de la PPIX libre de métal dans le sang total et une augmentation du temps passé à la lumière sans douleur sur six mois par rapport au placebo.

Le succès de cet essai de phase finale valide la bitopertine comme le principal candidat thérapeutique de la société pour une maladie hématologique rare. La bitopertine a été généralement bien tolérée pendant l'étude, les vertiges étant l'effet secondaire le plus fréquemment rapporté, touchant 50 % des participants recevant le médicament. La cotation des actions de Disc Medicine a été suspendue dans l'attente de l'annonce, après une hausse du cours de 24 % avant la publication des résultats.

Disc Medicine prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (New Drug Application) auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis d'ici la fin de l'année 2026. Si l'examen réglementaire progresse comme prévu, la société anticipe une approbation potentielle de la thérapie aux États-Unis d'ici mi-2027.