BridgeBio Pharma publie des données de phase 3 positives pour l'encaleret et traite un premier patient dans un nouvel essai
BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) a présenté des données cliniques montrant que son médicament expérimental, l'encaleret, a restauré la sécrétion naturelle de l'hormone parathyroïdienne et augmenté le renouvellement osseux chez les patients atteints d'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1). Lors de l'essai de phase 3 de 24 semaines, 91 % des participants traités par encaleret ont atteint des niveaux de sécrétion hormonale normaux, contre aucun sous traitement standard, tandis que chaque patient sous encaleret a signalé une amélioration d'au moins un symptôme.
Ces résultats indiquent que l'encaleret cible la cause sous-jacente de l'ADH1 au lieu de simplement gérer le taux de calcium sanguin. Les patients recevant de l'encaleret ont connu des réductions notables de la fatigue, des crampes musculaires et du brouillard mental, ainsi qu'une amélioration du fonctionnement quotidien par rapport aux traitements traditionnels.
Les agences réglementaires examinent l'encaleret pour l'ADH1, la Food and Drug Administration des États-Unis ayant accordé un examen prioritaire et fixé une date d'action cible au 8 mai 2027. Entre-temps, BridgeBio a commencé à administrer les doses aux participants dans un essai séparé de phase 3 évaluant l'encaleret pour l'hypoparathyroïdie chronique.
Points clés
- BridgeBio Pharma a présenté des résultats d'essai de phase 3 montrant que l'encaleret restaurait la sécrétion hormonale et stimulait le renouvellement osseux chez les patients atteints d'ADH1.
- Tous les participants prenant de l'encaleret ont signalé des améliorations des symptômes, contre 46 pour cent sous traitement standard.
- La FDA américaine a accepté la demande de médicament dans le cadre d'un examen prioritaire avec une date d'action cible fixée au 8 mai 2027.
- BridgeBio a administré la première dose au premier participant de son étude mondiale de phase 3 RECLAIM-HP sur l'hypoparathyroïdie chronique.
Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org
Comment nous écrivonsAvertissementQuestions et réponses
Quels ont été les principaux résultats de l'essai de phase 3 pour l'encaleret de BridgeBio ?
L'encaleret a restauré la sécrétion d'hormone parathyroïdienne à des niveaux normaux chez 91 % des patients atteints d'ADH1 et a amélioré les symptômes chez 100 % des participants, surpassant le traitement standard.
Quand la FDA se prononcera-t-elle sur l'approbation de l'encaleret ?
La FDA américaine a accepté la demande de médicament dans le cadre d'un examen prioritaire et a fixé une date d'action cible au 8 mai 2027.
Quels autres essais cliniques BridgeBio mène-t-il pour l'encaleret ?
BridgeBio a administré la première dose au premier patient de RECLAIM-HP, une étude mondiale de phase 3 évaluant l'encaleret chez les adultes et les adolescents atteints d'hypoparathyroïdie chronique.