BridgeBio Pharma presenta datos positivos de Fase 3 de encaleret y dosifica al primer paciente en un nuevo ensayo

BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) presentó datos clínicos que muestran que su fármaco experimental encaleret restauró la secreción natural de la hormona paratiroidea y aumentó la remodelación ósea en pacientes con hipocalcemia autosómica dominante tipo 1 (ADH1). En el ensayo de Fase 3 de 24 semanas, el 91% de los participantes tratados con encaleret alcanzaron niveles normales de secreción hormonal en comparación con ninguno bajo la terapia estándar, mientras que todos los pacientes con encaleret informaron de una mejora en al menos un síntoma.

Los hallazgos indican que encaleret aborda la causa subyacente de la ADH1 en lugar de limitarse a controlar los niveles de calcio en sangre. Los pacientes que recibieron encaleret experimentaron reducciones notables de la fatiga, los calambres musculares y la neblina mental, junto con un funcionamiento diario mejorado en comparación con los tratamientos tradicionales.

Las agencias reguladoras están revisando encaleret para la ADH1; la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) concedió la Revisión Prioritaria y asignó una fecha objetivo de acción para el 8 de mayo de 2027. Mientras tanto, BridgeBio ha comenzado a dosificar a los participantes en un ensayo independiente de Fase 3 que evalúa encaleret para el hipoparatiroidismo crónico.