リジェネロン、Pasatruの84週間延長試験で新たなHO病変ゼロを報告

リジェネロン・ファーマシューティカルズ（REGN）は、Pasatruを評価する第3相OPTIMA試験の84週間延長結果を発表しました。第56週から第84週の間に、Pasatruの投与を受けた患者において新たな異骨性骨化（HO）病変はゼロであったのに対し、プラセボ群では9件の新規病変が報告されました。また、Pasatruによる治療を受けた患者は、医師評価によるフレアアップ（増悪）も減少しました。

この長期試験結果は、米国食品医薬品局（FDA）による最初の承認の基礎となった初期の56週間データを越えて、Pasatruの持続的な有効性と安全性プロファイルを裏付けるものです。安全性は第84週までおおむね一貫していましたが、データは用量依存的な感染症の増加を示しました。発表を受けて、リジェネロンの株価は2.52%上昇し765.40ドルとなりました。

今後について、リジェネロンは同薬の潜在的市場を拡大するため、小児臨床試験OPTIMA 2を開始する計画です。投資家や臨床医は、実社会での採用数や償還（保険適用）の数値とともに、欧州および日本で保留中の規制承認決定についても注視することになります。