リジェネロン、Pasatru延長試験で新規の異常骨病変ゼロを報告

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) は、進行性骨化性線維異形成症の成人患者向け治療薬であるPasatruの第3相OPTIMA試験における84週間の長期結果を発表しました。同試験では、本剤の投与を受けた患者において、第56週から第84週の間に新しく形成された異常骨病変がゼロであったのに対し、プラセボ群では9件の新規病変が認められました。疾患のフレアアップもPasatru投与群でより低い頻度となりました。

進行性骨化性線維異形成症は、筋肉や結合組織に骨が異常に形成され、深刻な可動性の喪失や変形を引き起こす極めて稀な遺伝性疾患です。米国食品医薬品局（FDA）は以前、56週間の試験データに基づいてPasatruを承認していました。今回の新たな84週間の知見は、本治療法が一貫した安全性プロファイルを維持しながら、持続的かつ長期的な疾患コントロールを提供できることを示しており、この生涯にわたる疾患の管理において極めて重要です。

リジェネロンは、同疾患を有する小児およびティーンエイジャーを対象とした第3相OPTIMA 2試験を今年後半に開始する予定です。さらに、欧州の規制当局が現在本剤の申請を審査中であり、日本を含むその他の国々でも追加の申請計画が進められています。このニュースを受けて、リジェネロンの株価は2.52%高の$765.40で取引されました。