再生元宣布Pasatru扩展试验中无新增异常骨病变
看涨中等影响
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) 宣布了其针对进行性骨化性肌炎成人患者治疗药物 Pasatru 的 3 期 OPTIMA 试验的 84 周长期结果。研究显示，在第 56 周至第 84 周之间，接受该药物治疗的患者未形成新增异常骨病变，而安慰剂组则出现了 9 例新增病变。接受 Pasatru 治疗的患者，其疾病发作发生率也较低。
进行性骨化性肌炎是一种极其罕见的遗传性疾病，骨骼会在肌肉和结缔组织中异常生长，导致严重的行动能力丧失和畸形。美国食品药品监督管理局此前根据 56 周的研究数据批准了 Pasatru。新的 84 周研究结果表明，该疗法可以提供持续、长期的疾病控制，同时保持一致的安全性特征，这对于管理这种终身性疾病至关重要。
再生元计划于今年晚些时候在患有该疾病的儿童和青少年中启动 3 期 OPTIMA 2 试验。此外，欧洲监管机构目前正在审查该药物的上市申请，包括日本在内的其他国家也在推进追加申报计划。受此消息推动，再生元股价上涨 2.52%，报 $765.40。
要点
- Pasatru 在成人 FOP 患者中显示出在第 56 周至第 84 周之间无新增异常骨病变，而安慰剂组为 9 例。
- 在 84 周的试验中，接受 Pasatru 治疗的患者的疾病发作率低于接受安慰剂的患者。
- 该药物保持了良好的耐受性和安全性特征，与早期 56 周的研究结果一致。
- 再生元计划于今年晚些时候启动一项针对儿童和青少年 FOP 患者的 3 期研究。
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我们如何撰写免责声明问答
Pasatru 用于治疗什么疾病？
Pasatru 被批准用于治疗成人进行性骨化性肌炎，这是一种会导致软组织中异常骨形成的罕见遗传性疾病。
84周 OPTIMA 扩展试验的主要结果是什么？
接受 Pasatru 治疗的患者在第 56 周至第 84 周之间没有新增异常骨病变，而安慰剂组有 9 例新增病变。
再生元接下来对 Pasatru 有何计划？
再生元计划于今年晚些时候启动针对儿童和青少年的 3 期试验，并正在寻求全球监管部门的批准。