Regeneron berichtet über null neue abnormale Knochenläsionen in erweiterter Pasatru-Studie
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) gab langfristige 84-Wochen-Ergebnisse seiner Phase-3-Studie OPTIMA für Pasatru bekannt, eine Behandlung für Erwachsene mit Fibrodysplasia ossificans progressiva. Die Studie zeigte, dass sich zwischen den Wochen 56 und 84 bei Patienten, die das Medikament erhielten, null neue abnormale Knochenläsionen bildeten, verglichen mit neun neuen Läsionen in der Placebogruppe. Auch Krankheitsschübe waren bei den mit Pasatru behandelten Patienten geringer.
Fibrodysplasia ossificans progressiva ist eine extrem seltene genetische Störung, bei der Knochengewebe ungewöhnlich in Muskeln und Bindegewebe wächst, was zu schwerem Mobilitätsverlust und Verformungen führt. Die US-amerikanische Food and Drug Administration hatte Pasatru zuvor auf der Grundlage von Daten einer 56-Wochen-Studie zugelassen. Die neuen 84-Wochen-Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung eine anhaltende, langfristige Krankheitskontrolle bieten kann, während ein konsistentes Sicherheitsprofil aufrechterhalten wird, was für das Management dieser lebenslangen Erkrankung von entscheidender Bedeutung ist.
Regeneron plant, die Phase-3-Studie OPTIMA 2 bei Kindern und Jugendlichen mit dieser Erkrankung später in diesem Jahr zu starten. Darüber hinaus prüfen europäische Regulierungsbehörden derzeit einen Antrag für das Medikament, und weitere Einreichungspläne sind in anderen Ländern, einschließlich Japan, im Gange. Die Aktien von Regeneron stiegen nach dieser Nachricht um 2,52 % auf $765.40.
Das Wichtigste
- Pasatru zeigte zwischen den Wochen 56 und 84 bei Erwachsenen mit FOP null neue abnormale Knochenläsionen, verglichen mit 9 in der Placebogruppe.
- Krankheitsschübe waren bei Patienten, die mit Pasatru behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo über die 84-wöchige Studie hinweg geringer.
- Das Medikament behielt ein gut verträgliches Sicherheitsprofil bei, das mit den früheren 56-Wochen-Ergebnissen übereinstimmt.
- Regeneron plant, später in diesem Jahr eine Phase-3-Studie bei pädiatrischen und jugendlichen FOP-Patienten zu beginnen.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wofür wird Pasatru angewendet?
Pasatru ist zur Behandlung von Erwachsenen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva zugelassen, einer seltenen genetischen Erkrankung, die eine abnormale Knochenbildung im Weichgewebe verursacht.
Was waren die wichtigsten Ergebnisse der 84-wöchigen OPTIMA-Studienverlängerung?
Mit Pasatru behandelte Patienten wiesen zwischen den Wochen 56 und 84 null neue abnormale Knochenläsionen auf, verglichen mit neun neuen Läsionen in der Placebogruppe.
Was plant Regeneron als Nächstes für Pasatru?
Regeneron plant, später in diesem Jahr eine Phase-3-Studie bei Kindern und Jugendlichen zu starten und strebt weltweite behördliche Zulassungen an.