Regeneron signale zéro nouvelle lésion osseuse anormale dans l'essai prolongé de Pasatru
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) a annoncé les résultats à long terme à 84 semaines de son essai de Phase 3 OPTIMA pour Pasatru, un traitement destiné aux adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive. L'étude a montré qu'aucune nouvelle lésion osseuse anormale ne s'est formée entre les semaines 56 et 84 chez les patients recevant le médicament, contre neuf nouvelles lésions dans le groupe placebo. Les poussées de la maladie ont également été plus faibles chez les patients traités par Pasatru.
La fibrodysplasie ossifiante progressive est une maladie génétique extrêmement rare dans laquelle l'os se développe de manière anormale dans les muscles et les tissus conjonctifs, entraînant une perte sévère de mobilité et des déformations. La Food and Drug Administration des États-Unis avait précédemment approuvé Pasatru sur la base des données de l'étude à 56 semaines. Les nouveaux résultats à 84 semaines démontrent que le traitement peut offrir un contrôle durable de la maladie à long terme tout en maintenant un profil de sécurité constant, ce qui est essentiel pour la prise en charge de cette affection chronique.
Regeneron prévoit de lancer l'essai de Phase 3 OPTIMA 2 chez les enfants et les adolescents atteints de cette maladie plus tard cette année. De plus, les autorités réglementaires européennes examinent actuellement une demande pour le médicament, et d'autres projets de dépôt sont en cours dans d'autres pays, notamment au Japon. Les actions de Regeneron ont progressé de 2,52 % à $765.40 à la suite de cette nouvelle.
Points clés
- Pasatru a démontré zéro nouvelle lésion osseuse anormale entre les semaines 56 et 84 chez les adultes atteints de FOP, contre 9 dans le groupe placebo.
- Les poussées de la maladie ont été plus faibles chez les patients traités par Pasatru que chez ceux recevant un placebo sur l'ensemble de l'essai de 84 semaines.
- Le médicament a maintenu un profil de sécurité bien toléré et cohérent avec les résultats antérieurs à 56 semaines.
- Regeneron prévoit de commencer une étude de Phase 3 chez les patients pédiatriques et adolescents atteints de FOP plus tard cette année.
Traduit par notre IA à partir de notre article en anglais, fondé sur des sources expertes des marchés sur le web. Des erreurs sont possibles : vérifiez les faits avant d’agir. Synthèses rédigées avec l’API d’IA gratuite de FreeTheAI.org
Comment nous écrivonsAvertissementQuestions et réponses
Quel est l'usage de Pasatru ?
Pasatru est approuvé pour traiter les adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive, une maladie génétique rare provoquant une formation osseuse anormale dans les tissus mous.
Quels ont été les principaux résultats de l'extension à 84 semaines de l'essai OPTIMA ?
Les patients traités par Pasatru n'ont présenté aucune nouvelle lésion osseuse anormale entre les semaines 56 et 84, contre neuf nouvelles lésions dans le groupe placebo.
Que prévoit Regeneron par la suite pour Pasatru ?
Regeneron prévoit de lancer un essai de Phase 3 chez les enfants et les adolescents plus tard cette année et vise des autorisations réglementaires mondiales.