Regeneron reporta cero nuevas lesiones óseas anormales en ensayo extendido de Pasatru

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) anunció resultados a largo plazo de 84 semanas de su ensayo de Fase 3 OPTIMA para Pasatru, un tratamiento para adultos con fibrodisplasia osificante progresiva. El estudio mostró que no se formaron nuevas lesiones óseas anormales entre las semanas 56 y 84 en los pacientes que recibieron el fármaco, en comparación con nueve nuevas lesiones en el grupo de placebo. Los brotes de la enfermedad también fueron menores entre los pacientes tratados con Pasatru.

La fibrodisplasia osificante progresiva es un trastorno genético extremadamente raro en el que el hueso crece de forma anormal en los músculos y el tejido conectivo, provocando una grave pérdida de movilidad y deformidad. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó previamente Pasatru basándose en los datos del estudio de 56 semanas. Los nuevos hallazgos a las 84 semanas demuestran que el tratamiento puede proporcionar un control sostenido de la enfermedad a largo plazo manteniendo un perfil de seguridad constante, lo cual es fundamental para gestionar esta afección de por vida.

Regeneron planea iniciar el ensayo de Fase 3 OPTIMA 2 en niños y adolescentes con esta afección a finales de este año. Además, los reguladores europeos están revisando actualmente la solicitud para el medicamento, y existen planes de presentación adicionales en otros países, incluido Japón. Las acciones de Regeneron subieron un 2,52% a $765.40 tras la noticia.