Protara Therapeutics、静注塩化コリン治験の第2b相被験者登録を完了

Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TARA) は、臨床試験「THRIVE-3」の第2b相用量確認段階における24名の患者登録を完了しました。本治験は、静脈栄養補給に依存しコリン欠乏症を患う腸不全の思春期および成人患者を対象に、静注塩化コリン（IV Choline Chloride）を評価するものです。この発表を受け、Protaraの株価は5.34%下落し、2.48ドルとなりました。

静脈栄養補給は患者の血液中に直接栄養を供給しますが、現在の製剤には肝臓の健康に重要な基質であるコリンが含まれていません。米国において長期的静脈栄養補給を受けていると推定される30,000名の患者の約80%がコリン欠乏症に悩まされており、これが頻繁に肝障害を引き起こしています。承認されれば、静注塩化コリンはこの対象患者群に対するFDA初の静脈内コリン療法となります。本化合物は、米国食品医薬品局（FDA）から希少用医薬品（オーファンドラッグ）およびファストトラックの指定を受けています。

第2b相パートでは、後続の第3相段階における用法用量を決定するため、複数の用量で安全性と薬物動態を評価します。第3相治験では約100名の患者を対象に有効性と安全性を評価し、プラセボと比較して8週間にわたる血漿中コリン濃度の変化を測定します。Protaraは、2026年第4四半期に第2b相コホートの中間結果を公表する見込みです。