プロタラ・セラピューティクス、静注用塩化コリンの第2b相試験で患者登録を完了

プロタラ・セラピューティクス（Protara Therapeutics, Inc.、TARA）は、臨床試験「THRIVE-3」の第2b相オープンラベル用量確認パートにおいて、24名の患者登録を完了しました。本治験では、静脈投与用塩化コリン（IV Choline Chloride）をコリン欠乏症に苦しむ静脈栄養依存患者の治療薬として評価しています。この発表を受けて、同社の株価は5.34%安の2.48ドルで取引されました。

登録完了は、承認申請を目指す第2b/3相試験にとって重要なマイルストーンとなります。静注用塩化コリンは希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）およびファストトラックの指定を受けており、この希少な疾患の治療において規制上の優遇措置が適用されます。承認されれば、同薬はコリン欠乏症を伴う静脈栄養患者向けに特別に設計された市場初の治療薬となる可能性があります。本研究の主要評価項目は、有効性を評価するための血漿中コリン濃度の変化測定です。

今後の見通しとして、このバイオ医薬品企業は2026年第4四半期中に第2b相コホートの中間結果を公表する予定です。今後得られるデータでは、プログラムの次のステップである第3相段階での用量設定を導くため、安全性および薬物動態プロファイルが評価されます。