ミラム・ファーマシューティカルズ株が上昇、LIVMARLIが第3相治験ですべてのエンドポイントを達成

ミラム・ファーマシューティカルズ（Mirum Pharmaceuticals, Inc. / MIRM）は、LIVMARLIを評価する第3相EXPAND試験において、主要評価項目であるかゆみの改善エンドポイントおよび5つすべての副次評価項目を達成したと発表しました。本剤を投与された患者は、プラセボ群と比較してかゆみの重症度が統計学的に有意に軽減しました。さらに、血清胆汁酸はプラセボ群の3.5%減に対し、治療群では70.1%減少を示し、新たな安全性シグナルは報告されませんでした。この発表を受けて、同社の株価は5.73%上昇し、86.01ドルで取引されました。

本研究は、アラジール症候群および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症に対する確立された適応症を超えてLIVMARLIを拡大する臨床的進展を示しています。胆道閉鎖症を含むより広範な胆汁うっ滞性肝疾患において良好な治験結果を得たことで、開発リスクが低減し、十分な治療を受けられていない患者層へのアクセスが開かれます。

今後の見通しとして、ミラム・ファーマシューティカルズは2027年前半に米国の新薬承認追加申請（sNDA）を提出する予定です。投資家は、規制当局による申請の受理、適応範囲の決定、国際市場への潜在的な商業展開など、今後の重要なカタリストを注視することになります。