L'action Mirum Pharmaceuticals progresse alors que LIVMARLI atteint tous ses objectifs en Phase 3

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) a annoncé que son étude de Phase 3 EXPAND évaluant LIVMARLI a atteint avec succès son critère d'évaluation principal sur les démangeaisons ainsi que l'ensemble de ses cinq critères secondaires. Les patients traités avec le médicament ont présenté une réduction statistiquement significative de la sévérité du prurit par rapport au placebo. De plus, les acides biliaires sériques ont diminué de 70,1 % dans le groupe traité contre 3,5 % pour le placebo, sans qu'aucun nouveau signal de sécurité ne soit signalé. Les actions de la société ont gagné 5,73 % pour s'échanger à 86,01 $ à la suite de ces annonces.

L'étude démontre des progrès cliniques dans l'extension de LIVMARLI au-delà de ses indications établies pour le syndrome d'Alagille et la cholestase intrahépatique familiale progressive. L'obtention de résultats d'essais positifs dans des affections hépatiques cholestatiques plus larges, notamment l'atrésie des voies biliaires, réduit le risque de développement et ouvre l'accès à une population de patients mal desservie.

Pour l'avenir, Mirum Pharmaceuticals prévoit de soumettre une demande complémentaire d'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis au cours du premier semestre 2027. Les investisseurs suivront de près les principaux catalyseurs futurs, notamment l'acceptation du dossier réglementaire, les décisions relatives à la portée de l'étiquette et l'extension commerciale potentielle sur les marchés internationaux.