ディスク・メディスン株が急騰、ビトペルチンの第3相試験ですべてのエンドポイントを達成

ディスク・メディスン（Disc Medicine Inc.、NASDAQ:IRON）は、紅斑性プロトポルフィリン症（EPP）およびX連鎖性プロトポルフィリン症（XLP）の成人およびティーンエイジャー183人を対象にビトペルチンを評価したAPOLLO第3相臨床試験の良好なトップライン結果を発表しました。本研究は、2つの共同主要エンドポイントおよびすべての副次エンドポイントを統計的有意性をもって達成し、同社の株価を大幅に引き上げました。

6ヶ月間にわたりビトペルチン60 mgを1日1回経口投与された患者は、全血中の遊離PPIX（金属フリーPPIX）が41.4%減少しました。また、参加者は6ヶ月目において、痛みのない光暴露時間が月平均で12.2時間増加しました。治療により光毒性反応が減少し、QOL（生活の質）評価において統計的に有意な改善がみられました。ビトペルチンは全般的に良好な耐容性を示し、最も頻度の高い副作用はめまいで、患者の半数において軽度から中等度の一時的な反応として発生しました。

治験結果を受け、ディスク・メディスンは今年末までに米食品医薬品局（FDA）へ新薬承認申請を再提出する計画です。FDAによる承認決定は2027年半ばまでに見込まれています。