L'action Disc Medicine s'envole après le succès des critères d'évaluation de l'étude de Phase 3 sur la bitopertine

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) a publié des résultats principaux positifs issus de son essai de Phase 3 APOLLO évaluant la bitopertine chez 183 adultes et adolescents atteints de protoporphyrie érythropoïétique (EPP) et de protoporphyrie liée à l'X (XLP). L'étude a atteint les deux critères d'évaluation co-principaux et l'ensemble des critères secondaires avec une significativité statistique, faisant fortement grimper les actions de la société.

Les patients recevant une dose orale quotidienne de 60 mg de bitopertine pendant six mois ont enregistré une réduction de 41,4 % de la PPIX sans métal dans le sang total. Les participants ont également gagné en moyenne 12,2 heures supplémentaires par mois de temps passé à la lumière sans douleur au cours du sixième mois. Le traitement a réduit les réactions phototoxiques et apporté des améliorations statistiquement significatives dans les évaluations de la qualité de vie. La bitopertine a été généralement bien tolérée, les vertiges étant l'effet secondaire le plus fréquent, survenant chez la moitié des patients sous forme de réaction légère à modérée et temporaire.

À la suite des résultats de l'essai, Disc Medicine prévoit de ressoumettre une demande d'autorisation de nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis d'ici la fin de cette année. Une décision d'approbation de la FDA est attendue pour la mi-2027.