アローヘッド・ファーマシューティカルズ、アルツハイマー病候補薬の第1/2a相データを発表
アローヘッド・ファーマシューティカルズ（Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、NASDAQ:ARWR）は、アルツハイマー病およびその他のタウオパチー向けに開発中の実験的RNA干渉薬であるARO-MAPTの第1/2a相試験の中間結果を発表しました。健康な被験者において、ARO-MAPTの皮下投与により、105日目時点で髄液中の総タウタンパク質が平均73%減少し、最大減少率は85%に達しました。
この結果は、中枢神経系における標的遺伝子活性を低下させるため、血液脳関門を通過してRNA干渉療法を臨床的に届ける実証となりました。タウタンパク質の蓄積は、いくつかの神経変性疾患における主要な特徴です。同候補薬は概して良好な耐容性を示し、報告された副作用のほとんどは注射部位反応、頭痛、上気道感染、背部痛などの軽度なものであり、治療に関連する重篤な有害事象は見られませんでした。
アローヘッド・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:ARWR）は健康被験者コホートの登録を完了し、初期段階のアルツハイマー病患者コホートの登録を進めており、データ更新は2027年に予定されています。また、同社は他の神経変性疾患における治験に向けた規制当局との協議を開始しています。
ポイント
- ARO-MAPTは健康被験者において105日目に平均最大73%のタウタンパク質減少を達成し、最大減少率は85%に達しました。
- 本試験により、脳遺伝子を標的とするため血液脳関門を越えてRNA干渉分子を届ける臨床的検証が得られました。
- 本候補薬は概して良好な耐容性を示し、報告された副作用の多くは軽度で、治療に起因する重篤な有害事象は報告されませんでした。
- 初期アルツハイマー病コホートでの患者登録が続いており、2027年に追加のデータ更新が予定されています。
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記事の作り方免責事項よくある質問
アローヘッドのARO-MAPT試験では何が実証されましたか？
健康被験者において、ARO-MAPTの皮下投与により105日目に髄液中総タウタンパク質が平均で最大73%減少し、ピーク時の減少率は85%に達しました。
ARO-MAPTの主な副作用は何でしたか？
副作用の多くは軽度で、注射部位反応、血管穿刺部位の内出血、上気道感染症、背部痛、頭痛が含まれていました。重篤な有害事象は報告されていません。
アローヘッドはいつ追加のARO-MAPT臨床データを発表しますか？
アローヘッドは初期アルツハイマー病患者の登録を進めており、2027年にデータ更新を共有する予定です。