Europäische Regulierungsbehörden empfehlen Ionis-Medikament TRYNGOLZA zur Zulassung bei schwerer Hypertriglyzeridämie

Europäische Regulierungsbehörden haben eine positive Stellungnahme abgegeben und die Zulassung von TRYNGOLZA (Olezarsen), entwickelt von Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS), als erweiterte Behandlung für erwachsene Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie empfohlen. Die Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel gilt für Patienten mit Nüchtern-Triglyzeridspiegeln von 880 mg/dL oder höher, die neben einer Ernährungsumstellung weitere lipidssenkende Therapien einnehmen. Die Aktien von Ionis Pharmaceuticals stiegen nach der Nachricht um 3,33 % auf 44,12 $.

Im Falle einer Zulassung wäre TRYNGOLZA das erste in der Europäischen Union verfügbare RNA-Zielmedikament für Erwachsene mit schwerer Hypertriglyzeridämie ab einem Schwellenwert von 880 mg/dL. Die Entscheidung stützt sich auf Daten aus Phase-3-Studien, die zeigen, dass das Medikament die Nüchtern-Triglyzeridspiegel nach sechs Monaten im Vergleich zu Placebo um bis zu 72 % senkte und das Auftreten akuter Pankreatitiden über 12 Monate um 85 % reduzierte. Schwere Hypertriglyzeridämie betrifft rund zwei Millionen Menschen in den europäischen Hauptmärkten und setzt Patienten dem Risiko schmerzhafter und lebensbedrohlicher Bauchspeicheldrüsenentzündungen aus.

Anleger und Patienten warten nun auf eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission, die für das vierte Quartal 2026 erwartet wird. Der Kommerzialisierungspartner Sobi hält die exklusiven Rechte zur Vermarktung von TRYNGOLZA außerhalb der USA, ausgenommen Kanada und China, während Ionis die Rechte in den USA behält, wo die Behandlung bereits im Juni zugelassen wurde.