Reguladores europeos recomiendan la aprobación del fármaco TRYNGOLZA de Ionis para la hipertrigliceridemia grave

Los reguladores europeos han emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de TRYNGOLZA (olezarsen), desarrollado por Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS), como tratamiento ampliado para pacientes adultos con hipertrigliceridemia grave. La recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano se aplica a pacientes con niveles de triglicéridos en ayunas de 880 mg/dL o superiores que estén recibiendo otras terapias hipolipemiantes junto con modificaciones en la dieta. Las acciones de Ionis Pharmaceuticals subieron un 3,33 % a 44,12 $ tras la noticia.

De ser aprobado, TRYNGOLZA se convertiría en el primer medicamento dirigido a ARN disponible en la Unión Europea para adultos con hipertrigliceridemia grave a partir del umbral de 880 mg/dL. La decisión está respaldada por datos de ensayos de Fase 3 que demuestran que el fármaco redujo los niveles de triglicéridos en ayunas hasta un 72 % a los seis meses en comparación con el placebo, al tiempo que redujo los episodios de pancreatitis aguda en un 85 % durante 12 meses. La hipertrigliceridemia grave afecta aproximadamente a dos millones de personas en los principales mercados europeos, lo que deja a los pacientes en riesgo de sufrir una inflamación pancreática dolorosa y potencialmente mortal.

Inversores y pacientes aguardan ahora la decisión final de la Comisión Europea, prevista para el cuarto trimestre de 2026. Su socio comercial Sobi posee los derechos exclusivos para comercializar TRYNGOLZA fuera de Estados Unidos, excluyendo Canadá y China, mientras que Ionis conserva los derechos en EE. UU., donde el tratamiento fue aprobado previamente en junio.