Reguladores europeus recomendam aprovação do medicamento TRYNGOLZA da Ionis para hipertriglicerdemia grave

Reguladores europeus emitiram um parecer positivo recomendando a aprovação do TRYNGOLZA (olezarsena), desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS), como um tratamento expandido para pacientes adultos com hipertriglicerdemia grave. A recomendação do Comitê de Medicamentos para Uso Humano aplica-se a pacientes com níveis de triglicerídeos em jejum de 880 mg/dL ou superiores que estejam tomando outras terapias redutoras de lipídios juntamente com modificações na dieta. As ações da Ionis Pharmaceuticals subiram 3,33%, para US$ 44,12, após a notícia.

Se aprovado, o TRYNGOLZA se tornará o primeiro medicamento direcionado ao RNA disponível na União Europeia para adultos com hipertriglicerdemia grave no limite de 880 mg/dL ou acima dele. A decisão é respaldada por dados de ensaios clínicos de Fase 3 demonstrando que o medicamento reduziu os níveis de triglicerídeos em jejum em até 72% aos seis meses em comparação com o placebo, enquanto reduziu os eventos de pancreatite aguda em 85% ao longo de 12 meses. A hipertriglicerdemia grave afeta cerca de dois milhões de pessoas nos principais mercados europeus, deixando os pacientes em risco de inflamação pancreática dolorosa e potencialmente fatal.

Investidores e pacientes aguardam agora uma decisão final da Comissão Europeia, prevista para o quarto trimestre de 2026. A parceira comercial Sobi possui direitos exclusivos para comercializar o TRYNGOLZA fora dos Estados Unidos, excluindo o Canadá e a China, enquanto a Ionis mantém os direitos nos EUA, onde o tratamento foi aprovado anteriormente em junho.