Ionis Pharmaceuticals erhält positives EU-CHMP-Gutachten für TRYNGOLZA bei schwerer Hypertriglyzeridämie
Die europäischen Regulierungsbehörden haben eine vorzeitige positive Stellungnahme abgegeben, die die Zulassung von TRYNGOLZA (Olezarsen) empfiehlt, einer von Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS) entwickelten Prüftherapie. Die Empfehlung gilt für erwachsene Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie, definiert durch Triglyzeridwerte von 880 mg/dL oder höher. Die Aktie von Ionis Pharmaceuticals, Inc. stieg nach dieser Entwicklung um 3,33 % auf 44,12 $.
Im Falle einer endgültigen Genehmigung wäre TRYNGOLZA die erste in der Europäischen Union verfügbare RNA-gerichtete Therapie gegen schwere Hypertriglyzeridämie – eine Erkrankung, von der schätzungsweise 700.000 Menschen in wichtigen europäischen Ländern betroffen sind. Klinische Daten der Phase 3 zeigten, dass die Behandlung die Triglyzeridwerte nach sechs Monaten um bis zu 72 % senkte und gleichzeitig eine Reduzierung der akuten Pankreatitis-Ereignisse um 85 % erzielte.
Eine bindende Zulassungsentscheidung der Europäischen Kommission wird für das vierte Quartal 2026 erwartet. Anleger werden das behördliche Ergebnis zusammen mit den kommerziellen Markteinführungsplänen, Preisstrategien und Erstattungsvereinbarungen mit dem europäischen Vertriebspartner Sobi beobachten.
Das Wichtigste
- Europäische Regulierungsbehörden haben die EU-Zulassung von TRYNGOLZA zur Behandlung schwerer Hypertriglyzeridämie früher als geplant empfohlen.
- Eine bindende Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das vierte Quartal 2026 erwartet.
- Ergebnisse der Phase-3-Studie zeigten eine Reduzierung der Triglyzeride um bis zu 72 % nach sechs Monaten und einen Rückgang der Pankreatitis-Ereignisse um 85 %.
- Die Aktie von Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS) stieg nach der Ankündigung um 3,33 % auf 44,12 $.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie ist der EU-Regulierungsstatus von TRYNGOLZA?
Europäische Regulierungsberater haben eine positive Stellungnahme abgegeben und die Zulassung von TRYNGOLZA zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hypertriglyzeridämie empfohlen. Eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das vierte Quartal 2026 erwartet.
Wie wirksam war TRYNGOLZA in klinischen Studien?
In klinischen Studien der Phase 3 senkte TRYNGOLZA die Triglyzeridwerte nach sechs Monaten um bis zu 72 % und führte zu einem Rückgang akuter Pankreatitis-Ereignisse um 85 %.
Was ist die Zielpatientengruppe für TRYNGOLZA in Europa?
TRYNGOLZA richtet sich an Erwachsene mit schwerer Hypertriglyzeridämie mit Triglyzeridwerten von 880 mg/dL oder höher, was etwa 700.000 Patienten in den wichtigsten europäischen Märkten entspricht.