Arrowhead Pharmaceuticals meldet Phase-1/2a-Daten für Alzheimer-Kandidaten
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) gab Zwischenergebnisse einer Phase-1/2a-Studie für ARO-MAPT bekannt, ein experimentelles RNA-Interferenz-Medikament, das für die Alzheimer-Krankheit und andere Tauopathien entwickelt wird. Bei gesunden Probanden erzielte die subkutane Verabreichung von ARO-MAPT an Tag 105 eine durchschnittliche Reduktion des Gesamttau-Proteins im Liquor von 73 %, wobei die Spitzenreduktionen 85 % erreichten.
Die Ergebnisse belegen die klinische Verabreichung einer RNA-Interferenz-Therapie über die Blut-Hirn-Schranke hinweg, um die Aktivität des Zielgens im zentralen Nervensystem zu reduzieren. Die Ansammlung von Tau-Proteinen ist ein Hauptmerkmal mehrerer neurodegenerativer Erkrankungen. Der Wirkstoffkandidat war im Allgemeinen gut verträglich, wobei überwiegend milde Nebenwirkungen gemeldet wurden, darunter Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege und Rückenschmerzen, ohne schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) hat die Kohorten gesunder Probanden vollständig rekrutiert und treibt die Patientenkrekrutierung in Kohorten mit Alzheimer im Frühstadium voran, wobei Datenaktualisierungen für 2027 geplant sind. Das Unternehmen leitet zudem regulatorische Gespräche für Studien bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen ein.
Das Wichtigste
- ARO-MAPT erzielte bei gesunden Probanden an Tag 105 eine durchschnittliche Senkung des Tau-Proteins von bis zu 73 %, wobei maximale Senkungen 85 % erreichten.
- Die Studie lieferte die klinische Validierung für den Transport von RNA-Interferenz-Molekülen über die Blut-Hirn-Schranke zur gezielten Beeinflussung von Gehirngenen.
- Der Wirkstoffkandidat war im Allgemeinen gut verträglich, mit überwiegend milden Nebenwirkungen und ohne gemeldete schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse.
- Die Patientenkrekrutierung in Kohorten mit Alzheimer im Frühstadium wird fortgesetzt, weitere Datenaktualisierungen werden für 2027 erwartet.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Was zeigte die ARO-MAPT-Studie von Arrowhead?
Die subkutane Verabreichung von ARO-MAPT erzielte bei gesunden Probanden an Tag 105 eine durchschnittliche Reduktion des Gesamttau-Proteins im Liquor von bis zu 73 %, mit einer Spitzenreduktion von 85 %.
Was waren die häufigsten Nebenwirkungen von ARO-MAPT?
Die Nebenwirkungen waren überwiegend mild und umfassten Reaktionen an der Injektionsstelle, Hämatome durch Gefäßpunktionen, Infektionen der oberen Atemwege, Rückenschmerzen und Kopfschmerzen. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.
Wann wird Arrowhead weitere klinische Daten zu ARO-MAPT veröffentlichen?
Arrowhead rekrutiert Patienten mit Alzheimer im Frühstadium und rechnet im Jahr 2027 mit neuen Datenaktualisierungen.