Pharming Group公布Leniolisib治疗罕见免疫疾病的积极2期临床数据
Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) 宣布了一项评估 Leniolisib 在伴有免疫失调且具有遗传明确特征的原发性免疫缺陷病（PID）患者中疗效的 II 期研究的积极顶线结果。这项包含 13 名受试者的单臂试验显示，在较短的治疗期内，患者的身体状况得到改善，包括脾脏体积减少以及肺功能呈现积极趋势。尽管试验有所更新，该公司股价仍下跌 3.43% 至 0.845 EUR。
临床结果表明，以 Joenja 为商品名销售的 Leniolisib 可能会将其治疗应用扩展到最初批准的 APDS 之外。具有遗传明确特征的 PID 估计每 100 万人中影响约 7.5 人，而 APDS 为每 100 万人中约 1.5 人。将治疗扩展到这些额外的疾病领域拓宽了该疗法的整体潜在患者群体。
目前的焦点转向 11 月，届时 Pharming Group 预计将公布 Leniolisib 治疗普通变异型免疫缺陷病（CVID）的 II 期顶线数据。鉴于 CVID 的患病率较高，约为每 100 万人中 39 人，即将公布的数据代表了一个关键的试验里程碑，可能会塑造未来的注册性研究。
要点
- Pharming Group 报告了 Leniolisib 治疗伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病的 II 期顶线试验数据。
- 这项包含 13 名患者的开放标签试验显示脾脏缩小以及肺功能呈现令人鼓舞的趋势。
- 目标遗传性 PID 影响约每 100 万人中的 7.5 人，代表着比 APDS 更大的患者市场。
- Pharming Group 预计将于 11 月公布 Leniolisib 治疗 CVID 的 II 期试验结果。
- 宣布该消息后，Pharming Group 股价下跌 3.43% 至 0.845 EUR。
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Pharming Group 的 Leniolisib 第 2 相试验结果如何？
Pharming Group 报告了积极的 II 期顶线结果，在 13 名伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病患者中显示出脾脏体积减少和肺功能积极趋势。
Pharming Group 何时公布 CVID 第 2 相试验数据？
Pharming Group 预计将于 11 月公布 Leniolisib 治疗普通变异型免疫缺陷病（CVID）的 II 期顶线试验结果。
Leniolisib 在 CVID 和 PID 领域的目标市场规模有多大？
估计遗传性 PID 影响每 100 万人中的 7.5 人，CVID 影响每 100 万人中的约 39 人，而 APDS 为每 100 万人中的 1.5 人。