Pharming Group relata dados positivos de Fase 2 para leniolisibe em distúrbios imunológicos raros

A Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) anunciou resultados preliminares positivos de um estudo de Fase II que avalia o leniolisibe em pacientes com imunodeficiências primárias (IDPs) geneticamente identificáveis acompanhadas de desregulação imunológica. O ensaio de braço único com 13 participantes demonstrou melhorias físicas, incluindo reduções no volume do baço e tendências positivas na função pulmonar ao longo de um curto período de tratamento. Apesar da atualização sobre o ensaio, as ações da empresa caíram 3,43%, para 0,845 EUR.

Os achados clínicos indicam que o leniolisibe, comercializado sob o nome de marca Joenja, pode expandir sua aplicação terapêutica além da aprovação inicial para APDS. As IDPs geneticamente identificáveis afetam cerca de 7,5 por milhão de pessoas, em comparação com 1,5 por milhão no caso da APDS. A expansão do tratamento para essas condições adicionais amplia a população potencial total de pacientes para a terapia.

A atenção agora se volta para novembro, quando se espera que a Pharming Group divulgue os dados preliminares de Fase II do leniolisibe na imunodeficiência comum variável (IDCV). Como a IDCV apresenta uma prevalência mais elevada, de aproximadamente 39 por milhão de indivíduos, a próxima divulgação representa um marco importante no ensaio que pode moldar futuros estudos de registro.