Pharming Group berichtet über positive Phase-2-Daten für Leniolisib bei seltenen Immunstörungen
Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) gab positive Ergebnisse einer Phase-II-Studie zur Bewertung von Leniolisib bei Patienten mit genetisch identifizierbaren primären Immundefekten (PID) in Verbindung mit Immunfehlregulationen bekannt. Die einarmige Studie mit 13 Teilnehmern zeigte physische Verbesserungen, darunter eine Verringerung des Milzvolumens sowie positive Trends bei der Lungenfunktion über einen kurzen Behandlungszeitraum. Trotz des Studienupdates fielen die Aktien des Unternehmens um 3,43 % auf 0,845 EUR.
Die klinischen Ergebnisse deuten darauf hin, dass Leniolisib, das unter dem Handelsnamen Joenja vermarktet wird, seine therapeutische Anwendung über die ursprüngliche Zulassung für APDS hinaus erweitern könnte. Genetisch identifizierbare PID betreffen schätzungsweise 7,5 von einer Million Menschen, verglichen mit 1,5 von einer Million bei APDS. Die Ausweitung der Behandlung auf diese zusätzlichen Erkrankungen vergrößert die potenzielle Gesamtpatientengruppe für die Therapie.
Die Aufmerksamkeit richtet sich nun auf den Monat November, in dem Pharming Group voraussichtlich die primären Phase-II-Daten für Leniolisib bei variabler Immundefekt-Syndrom (CVID) vorlegen wird. Da CVID eine höhere Prävalenz von etwa 39 pro Million Personen aufweist, stellt die anstehende Veröffentlichung einen wichtigen Studienmeilenstein dar, der zukünftige Zulassungsstudien prägen könnte.
Das Wichtigste
- Pharming Group berichtete über positive Phase-II-Topline-Studiendaten für Leniolisib bei primären Immundefekten mit Immunfehlregulation.
- Die offene Studie mit 13 Patienten zeigte eine Verringerung der Milzgröße und ermutigende Trends bei der Lungenfunktion.
- Gezielte genetische PID betreffen etwa 7,5 von einer Million Personen, was einen größeren Patientenmarkt darstellt als APDS.
- Pharming Group erwartet, im November die Ergebnisse der Phase-II-Studie für Leniolisib bei CVID bekannt zu geben.
- Die Aktien von Pharming Group fielen nach der Ankündigung um 3,43 % auf 0,845 EUR.
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Wie wir schreibenHaftungsausschlussFragen und Antworten
Wie fielen die Ergebnisse der Phase-2-Studie für Leniolisib von Pharming Group aus?
Pharming Group berichtete über positive Phase-II-Topline-Ergebnisse, die ein verringertes Milzvolumen und positive Trends bei der Lungenfunktion bei 13 Patienten mit primären Immundefekten und Immunfehlregulation zeigten.
Wann wird Pharming Group die Studiendaten der Phase 2 zu CVID bekannt geben?
Pharming Group erwartet, die Ergebnisse der Phase-II-Studie für Leniolisib bei variabler Immundefekt-Syndrom (CVID) im November zu veröffentlichen.
Wie groß ist der adressierbare Markt für Leniolisib bei CVID und PID?
Genetische PID betreffen schätzungsweise 7,5 Personen pro Million und CVID betrifft etwa 39 pro Million, verglichen mit 1,5 pro Million bei APDS.