Pharming Group presenta datos positivos de Fase 2 para leniolisib en trastornos inmunitarios raros
Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) anunció resultados principales positivos de un estudio de Fase II que evalúa el leniolisib en pacientes con inmunodeficiencias primarias (IDP) identificables genéticamente acompañadas de desregulación inmunitaria. El ensayo de un solo brazo con 13 participantes demonstrated mejoras físicas, incluidas reducciones en el volumen del bazo y tendencias positivas en la función pulmonar durante un breve período de tratamiento. A pesar de la actualización del ensayo, las acciones de la compañía cayeron un 3,43% hasta los 0,845 EUR.
Los hallazgos clínicos indican que el leniolisib, comercializado bajo la marca Joenja, podría ampliar su aplicación terapéutica más allá de su aprobación inicial para el APDS. Las IDP identificables genéticamente afectan a unos 7,5 por millón de personas, en comparación con 1,5 por millón en el caso del APDS. Ampliar el tratamiento a estas afecciones adicionales amplía la población potencial total de pacientes para la terapia.
La atención se centra ahora en noviembre, cuando se espera que Pharming Group informe los datos principales de Fase II del leniolisib en la inmunodeficiencia común variable (IDCV). Dado que la IDCV tiene una prevalencia más alta de aproximadamente 39 por millón de individuos, la próxima lectura representa un hito clave del ensayo que podría dar forma a futuros estudios de registro.
Puntos clave
- Pharming Group informó datos principales positivos del ensayo de Fase II para leniolisib en inmunodeficiencias primarias con desregulación inmunitaria.
- El ensayo abierto de 13 pacientes mostró reducciones en el tamaño del bazo y tendencias alentadoras en la función pulmonar.
- Las IDP genéticas objetivo afectan aproximadamente a 7,5 por millón de individuos, lo que representa un mercado de pacientes mayor que el APDS.
- Pharming Group espera informar los resultados del ensayo de Fase II para leniolisib en IDCV en noviembre.
- Las acciones de Pharming Group cayeron un 3,43% a 0,845 EUR tras el anuncio.
Traducido por nuestra IA a partir de nuestro artículo en inglés, basado en fuentes expertas del mercado en la web. Puede contener errores: verifica los datos antes de actuar. Resúmenes creados con la API de IA gratis de FreeTheAI.org
Cómo escribimosAviso legalPreguntas y respuestas
¿Cuáles fueron los resultados del ensayo de Fase 2 para leniolisib de Pharming Group?
Pharming Group informó resultados principales positivos de Fase II que muestran una reducción del volumen del bazo y tendencias positivas en la función pulmonar en 13 pacientes con inmunodeficiencias primarias con desregulación inmunitaria.
¿Cuándo informará Pharming Group los datos del ensayo de Fase 2 en IDCV?
Pharming Group espera publicar los resultados principales del ensayo de Fase II para leniolisib en inmunodeficiencia común variable (IDCV) en noviembre.
¿Qué tan grande es el mercado potencial para leniolisib en IDCV e IDP?
Se estima que las IDP genéticas afectan a 7,5 personas por millón y la IDCV afecta a aproximadamente 39 por millón, en comparación con 1,5 por millón para el APDS.