FDA、アコンドロプラジア治療薬としてBridgeBioの経口インフィグラチニブを優先審査に指定
BridgeBio Pharma, Inc.（BBIO）は、米国食品医薬品局（FDA）が小児アコンドロプラジア（軟骨無形成症）患者を対象とする経口インフィグラチニブの新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査に指定したと発表しました。規制当局は審査終了目標日を2027年2月4日に設定しました。承認されれば、本剤は小児アコンドロプラジアに対する初の経口治療薬となります。
今回の承認申請受理は、主要評価項目および重要な副次評価項目を達成したPROPEL 3臨床試験の知見に基づくものです。経口インフィグラチニブによる治療では、プラセボと比較して年間身長成長速度が年2.10センチメートル増加し、全体的な身長Zスコアの改善も見られました。また、このランダム化試験では、3歳から8歳の小児患者において体比率の好ましい改善や腕幅指標の向上が記録されたほか、中耳炎や睡眠時無呼吸症候群などの探索的健康状態に関しても52週時点で期待の持てる傾向が示されました。
BridgeBioは、規制当局の承認を取得後、直ちに全米で本療法の販売を開始する計画です。市場関係者は、2027年初頭の目標日に向けた規制プロセスの進捗を注視することになります。この発表を受けて、BridgeBio Pharma, Inc.の株価は0.61%高の65.75ドルで取引されました。
ポイント
- FDAは小児アコンドロプラジアを対象とする経口インフィグラチニブのNDAを受理し、優先審査に指定しました。
- PDUFAに基づく審査終了目標日は2027年2月4日に設定されています。
- 承認されれば、インフィグラチニブはアコンドロプラジアの小児に対する最初で唯一の経口治療薬となります。
- PROPEL 3試験の臨床データでは、年間+2.10 cmの統計学的に有意な身長成長速度の増加が示されました。
- BridgeBioは、FDAの承認後直ちに米国市場で本療法を発売する意向です。
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記事の作り方免責事項よくある質問
BridgeBioの経口インフィグラチニブに関するFDAの決定日はいつですか？
FDAは、BridgeBioの経口インフィグラチニブの承認可否を判断する優先審査の目標日を2027年2月4日に設定しました。
経口インフィグラチニブの主な臨床試験結果は何でしたか？
PROPEL 3試験において、経口インフィグラチニブは年間+2.10 cmの身長成長速度効果を示して主要評価項目を達成したほか、身長Zスコアや体比率を改善しました。
経口インフィグラチニブが小児アコンドロプラジアにとって重要なのはなぜですか？
FDAによって承認されれば、経口インフィグラチニブはアコンドロプラジアとともに生きる子供たちにとって利用可能な最初で唯一の経口治療薬となります。