FDA concede revisão prioritária ao infigratinibe oral da BridgeBio para acondroplasia
A BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou seu pedido de novo medicamento (NDA) e concedeu Revisão Prioritária ao infigratinibe oral, um tratamento voltado para crianças com acondroplasia. A agência reguladora determinou a data-alvo para a decisão em 4 de fevereiro de 2027. Se for aprovado pelos reguladores, o medicamento se tornará a primeira opção terapêutica oral disponível para tratar a acondroplasia pediátrica.
A aceitação regulatória segue os resultados do ensaio clínico PROPEL 3, que atingiu com sucesso seus desfechos primários e secundários principais. O tratamento com infigratinibe oral proporcionou um aumento na velocidade de crescimento anualizada de 2,10 centímetros por ano em comparação ao placebo, acompanhado de melhorias nos escores Z de estatura geral. O estudo randomizado também registrou ganhos positivos na proporcionalidade corporal de pacientes pediátricos de 3 a 8 anos e melhores métricas de envergadura dos braços, enquanto exibiu tendências encorajadoras de 52 semanas em condições de saúde exploratórias, incluindo otite média e apneia do sono.
A BridgeBio planeja lançar a terapia em todos os Estados Unidos imediatamente após a liberação regulatória. Os participantes do mercado acompanharão o progresso regulatório antes da data-alvo prevista para o início de 2027. As ações da BridgeBio Pharma, Inc. estavam sendo negociadas a US$ 65,75, alta de 0,61% após a atualização.
Pontos principais
- O FDA aceitou o NDA da BridgeBio e concedeu Revisão Prioritária para o infigratinibe oral em acondroplasia pediátrica.
- A data-alvo para a decisão regulatória sob o PDUFA está definida para 4 de fevereiro de 2027.
- Se aprovado, o infigratinibe será a primeira e única opção de tratamento oral para crianças com acondroplasia.
- Os dados clínicos do PROPEL 3 mostraram um ganho estatisticamente significativo na velocidade de crescimento de +2,10 cm por ano.
- A BridgeBio pretende lançar a terapia no mercado dos EUA imediatamente após a aprovação do FDA.
Traduzido pela nossa IA a partir do nosso texto em inglês, baseado em fontes especializadas do mercado na web. Pode conter erros: confira os fatos antes de agir. Resumos feitos com a API de IA grátis da FreeTheAI.org
Como escrevemosAviso legalPerguntas e respostas
Qual é a data de decisão do FDA para o infigratinibe oral da BridgeBio?
O FDA definiu a data-alvo para 4 de fevereiro de 2027, sob Revisão Prioritária, para determinar a aprovação do infigratinibe oral da BridgeBio.
Quais foram os principais resultados do ensaio clínico para o infigratinibe oral?
No ensaio PROPEL 3, o infigratinibe oral atingiu seu desfecho primário com um efeito de tratamento na velocidade de crescimento anualizada de +2,10 cm por ano e melhorou os escores Z de estatura e a proporcionalidade corporal.
Por que o infigratinibe oral é significativo para a acondroplasia pediátrica?
Se for autorizado pelo FDA, o infigratinibe oral se tornará o primeiro e único tratamento oral disponível para crianças que vivem com acondroplasia.