La FDA accorde un examen prioritaire à l'infigratinib oral de BridgeBio dans l'achondroplasie

BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) et a accordé un examen prioritaire à l'infigratinib oral, un traitement destiné aux enfants atteints d'achondroplasie. L'agence réglementaire a fixé la date cible de décision au 4 février 2027. S'il est autorisé par les régulateurs, ce médicament deviendrait le premier traitement oral disponible pour traiter l'achondroplasie pédiatrique.

Cette acceptation réglementaire fait suite aux résultats de l'essai clinique PROPEL 3, qui a atteint avec succès ses critères d'évaluation principaux et secondaires clés. Le traitement par infigratinib oral a permis une augmentation de la vitesse de croissance annualisée de 2,10 centimètres par an par rapport au placebo, ainsi qu'une amélioration des scores Z de taille globale. L'essai randomisé a également enregistré des gains positifs concernant la proportionnalité corporelle chez les patients pédiatriques âgés de 3 à 8 ans et une amélioration de l'envergure des bras, tout en affichant des tendances encourageantes sur 52 semaines pour des pathologies exploratoires telles que l'otite moyenne et l'apnée du sommeil.

BridgeBio prévoit de lancer la thérapie sur l'ensemble du territoire américain immédiatement après l'autorisation réglementaire. Les acteurs du marché suivront l'avancement réglementaire à l'approche de la date cible de début 2027. L'action BridgeBio Pharma, Inc. s'échangeait à 65,75 dollars, en hausse de 0,61 % après cette annonce.